희귀질환 치료제 잇단 GIFT 지정…환자 치료 접근성 확대 기대

식품의약품안전처가 올해 들어 희귀질환·희귀암 치료제를 중심으로 GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계) 지정 범위를 확대하고 있다. 기존 치료 대안이 부족한 희귀의약품들이 잇따라 신속심사 대상으로 포함되면서 환자 치료 접근성과 치료환경 개선에 도움이 될 것이란 기대가 나온다.

특히 미국 FDA와 유럽 EMA 등 해외 규제기관에서 패스트트랙·우선심사·혁신의약품 지정 등을 받은 품목들이 국내에서도 GIFT 대상으로 연이어 지정되면서 글로벌 혁신 신약 도입 속도를 높이려는 움직임이 뚜렷해지고 있다. 올해 지정 품목 가운데 머크 제품이 3건 포함된 점도 눈에 띤다.

14일 식약처에 따르면 올해 총상신경섬유종, 데스모이드종양, 척수성근위축증(SMA), 유전성 혈관부종, 중증근무력증, 비근침습성 방광암 등 희귀·난치질환 치료제를 중심으로 GIFT 대상 품목 지정을 이어가고 있다.

가장 최근 지정된 품목은 머크의 ‘피미코티닙캡슐(피미코티닙염산염일수화물)’이다. 식약처는 지난 4월 27일 해당 품목을 GIFT 대상으로 지정했다.

피미코티닙은 증상을 동반하고 전신요법이 필요한 성인 건활막거대세포종(TGCT) 환자 치료제로 개발된 CSF-1R 억제제다. 지정 사유는 ‘안전성 개선’이다. 국내와 EMA 희귀의약품으로 지정돼 있으며 FDA에서는 패스트트랙·혁신의약품지정(BTD), EMA에서는 PRIME, 일본 PMDA에서는 조건부 조기허가 프로그램 적용을 받았다.

앞서 4월 21일에는 머크의 데스모이드종양 치료제 ‘오그시베오정(니로가세스타트이브롬화수소산염)’이 GIFT 대상으로 지정됐다.

오그시베오는 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드종양 환자 치료제로 개발된 감마 세크레타아제 억제제다. 식약처는 ‘기존 치료법 없음’을 지정 사유로 제시했다. 국내와 FDA, EMA, PMDA에서 모두 희귀의약품 지정을 받았으며 FDA에서는 패스트트랙·혁신의약품지정·우선심사 대상에도 포함됐다. 미국에서는 2023년 허가를 받았고 유럽에서도 허가 절차를 마쳤다.

머크는 올해 들어 피미코티닙, 오그시베오, 미르다메티닙 등 총 3개 품목이 GIFT 대상으로 지정됐다. 모두 희귀질환·희귀암 영역 치료제라는 공통점이 있다.

1월 20일 지정된 ‘미르다메티닙’은 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형(NF1) 환자 치료제로 개발된 MEK1/2 억제제다. 식약처는 ‘유효성 개선’을 지정 배경으로 설명했다. FDA 패스트트랙·우선심사, EMA 조건부심사 적용 이력이 있으며 미국과 유럽에서는 이미 허가됐다.

4월 8일에는 한국노바티스의 척수성근위축증(SMA) 유전자치료제 ‘오나셈노진아베파르보벡’이 첨단바이오의약품 신속처리 대상으로 지정됐다.

이 약은 AAV9 벡터를 활용해 기능적 SMN1 유전자를 직접 전달하는 유전자치료제다. 식약처는 ‘유효성 개선’을 지정 사유로 들었다. 국내와 FDA·EMA·PMDA 모두 희귀의약품으로 지정됐으며 일본에서는 지난 4월 허가됐다.

3월 9일에는 씨에스엘코리아의 ‘앤덤브리 오토인젝터주(가라다시맙)’가 GIFT 대상으로 지정됐다.

이 약은 12세 이상 유전성 혈관부종 환자의 발작 예방을 목표로 개발된 치료제다. 활성화된 제12인자(FXIIa)를 직접 억제하는 기전을 갖고 있다. 식약처는 ‘안전성 개선’을 지정 이유로 제시했다. FDA 패스트트랙 지정 이력이 있으며 미국·유럽·일본에서 모두 허가를 받았다.

2월 4일에는 한국페링제약의 ‘애드스틸라드린(나도파라진피라데노벡)’이 GIFT 대상으로 지정됐다.

애드스틸라드린은 BCG 불응 고위험 비근침습성 방광암 치료제로 개발된 유전자치료제다. 비복제성 아데노바이러스 벡터 기반 인터페론 알파2b(IFNα2b) 유전자를 이용해 항종양 효과를 유도한다. 식약처는 ‘기존 치료법 없음’을 지정 사유로 들었다. FDA에서는 패스트트랙·혁신의약품지정·우선심사 적용을 받았다.

올해 첫 GIFT 지정 사례는 한국아스트라제네카의 게푸루리맙이다. 식약처는 지난 1월 5일 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증근무력증(gMG) 환자 치료를 위한 보조요법으로 개발된 게푸루리맙을 GIFT 대상으로 지정했다.

게푸루리맙은 보체 단백질 C5를 억제하는 말단 보체 억제제다. FcRn 매개 재순환을 통해 반감기를 늘린 것이 특징이다. 지정 사유는 ‘혁신형 제약기업 개발 신약’이었다.

이에 대해 식약처는 “생명을 위협하거나 중대한 질환 치료에 필요한 혁신 제품이 보다 신속하게 환자에게 공급될 수 있도록 허가·심사 단계부터 집중 지원하고 있다”며 “환자 치료 접근성을 높이고 글로벌 혁신 신약 개발을 촉진하는 데 의미가 있다”고 설명했다.

한편 올해 신속(우선) 심사를 거쳐 허가된 품목들도 잇따라 나오고 있다. 암젠코리아의 갑상선안병증 치료제 ‘테페자주(테프로투무맙·GIFT 42호)’는 지난 4월 30일 품목허가를 획득했다. 

큐로셀의 CAR-T 치료제 ‘림카토주(안발캅타젠오토류셀·GIFT 33호)’는 4월 29일 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 적응증으로 국내 문턱을 넘었다.

바이엘코리아의 비편평 비소세포폐암 치료제 ‘허뉴오정10밀리그램(세바버티닙·GIFT 43호)’은 4월 20일 허가 목록에 이름을 올렸다. 길리어드사이언스코리아의 HIV-1 감염 치료제 ‘선렌카주·선렌카정(레나카파비르나트륨·GIFT 46호)’도 4월 7일 국내 판매가 가능해졌다.

비원메디슨코리아의 담도암 치료제 ‘지헤라주300mg(자니다타맙·GIFT 40호)’은 3월 19일 허가 절차를 마쳤다. 메디팁의 급성 간성 포르피린증 치료제 ‘기브라리주(기보시란나트륨·GIFT 37호)’는 2월 26일, 광동제약의 알파-만노사이드축적증 치료제 ‘람제데주10밀리그램(벨마나제알파)’은 1월 12일 각각 품목허가를 받았다.

GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(Global Innovative products on Fast Track)로 기존 치료법 부재와 유효성·안전성 개선 가능성, 혁신성 등을 종합적으로 고려해 혁신 의약품 허가를 우선 지원하는 제도다.