한국머크 “데스모이드종양 치료제 오그시베오 접근성 확대 방안 검토”

희귀 연부조직 종양인 데스모이드종양 치료제 ‘오그시베오정(니로가세스타트)’의 국내 도입 절차가 본격화하는 가운데, 한국머크 헬스케어가 환자 접근성 확대를 위한 급여 전략을 다각도로 검토하고 있다는 입장을 내놨다. 

최근 식품의약품안전처가 오그시베오정을 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정하면서 허가 절차가 빨라질 수 있다는 기대도 커지고 있다.

13일 뉴스더보이스헬스케어 취재 결과, 한국머크 헬스케어는 오그시베오의 국내 허가 이후 환자 접근성을 높일 수 있는 방향을 폭넓게 검토 중이다. 다만 실제 출시 및 건강보험 급여 적용 시점은 국내 허가와 이후 약가·급여 절차 등에 따라 달라질 수 있다는 입장이다.

한국머크 헬스케어는 “오그시베오(니로가세스타트)의 국내 환자 접근성을 높일 수 있는 방향을 다각도로 검토하고 있다”며 “식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 대상으로 지정된 만큼 절차가 보다 조속하게 진행될 가능성을 의미 있게 보고 있다”고 밝혔다.

이어 “실제 출시 및 급여 시점은 허가와 이후 국내 제도 절차에 따라 달라질 수 있어 관련 정책 환경을 종합적으로 고려해 가능한 방안을 검토해 나가고 있다”고 설명했다.

“기존 치료법 부족”…희귀질환 영역 미충족 수요

데스모이드 종양은 근육·인대·섬유조직 등 신체 결합조직에서 발생하는 희귀 국소 침윤성 종양이다. 원격 전이는 드물지만 주변 조직을 침범하며 심한 통증과 기능 저하, 운동성 감소, 외형 변형 등을 유발할 수 있다. 환자 수가 적고 치료 선택지도 제한적이어서 대표적인 미충족 수요 영역 중 하나로 꼽을 수 있다.

한국머크 헬스케어는 식약처의 GIFT 지정 배경에 대해 “데스모이드 종양은 심한 통증, 기능 저하, 운동성 감소, 외형 변형, 피로를 유발할 수 있는 희귀질환”이라며 “식약처는 ‘생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 치료제(기존 치료법 없음)’를 사유로 니로가세스타트를 글로벌 혁신제품 신속심사 대상으로 지정했다”고 설명했다.

GIFT는 글로벌 혁신 의료제품의 국내 개발·허가를 지원하기 위한 식약처 신속심사 제도다. 생명을 위협하거나 중대한 질환 치료제 가운데 혁신성과 의료적 필요성이 인정되는 품목에 대해 우선 심사와 상담 등을 지원한다. 지정 품목은 허가 심사 기간 단축 가능성이 있다는 점에서 업계와 환자단체 관심이 높다.

글로벌 허가 확대…3상서 질병 진행 위험 감소 확인

오그시베오의 해외 허가도 잇따르고 있다. 한국머크 헬스케어에 따르면 니로가세스타트는 2023년 11월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았고, 지난해 8월에는 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 단독요법으로 허가됐다. 영국 의약품·보건의료제품규제청(MHRA)도 올해 1월 판매허가를 부여했다.

허가 근거가 된 글로벌 DeFi 3상 연구에서는 치료 효과 개선도 확인됐다. 연구는 환자 142명을 대상으로 니로가세스타트 150mg 1일 2회 투여군과 위약군을 비교한 국제 무작위배정·위약대조·이중눈가림 방식으로 진행됐다.

한국머크 헬스케어는 “연구 결과 무진행생존기간(PFS)이 유의하게 개선됐고(HR 0.29), 질병 진행 위험은 71% 감소했다”며 “객관적 반응률(ORR)은 41%로 위약군 8%보다 높았고, 완전반응도 7% 대 0%로 확인됐다”고 설명했다. 이어 “환자보고결과(PRO)에서도 유의한 개선이 확인됐다”고 덧붙였다.

“허가만으론 부족”…급여 속도 중요하다는 환자들

한국머크 헬스케어는 국내 데스모이드 종양 환자들의 치료 환경 개선 필요성도 강조했다.

회사 측은 “국내 데스모이드 종양 환자들은 치료 선택지가 제한적이고 치료 접근성 측면에서 미충족 수요가 큰 상황”이라며 “희귀질환 분야의 어려움을 인식하고 있으며 정부의 희귀질환 지원 및 혁신 치료제 접근성 확대 방향과 발맞춰 환자 중심의 해결 방안을 지속적으로 모색하고 있다”고 밝혔다.

또 “한국머크 헬스케어의 환자 중심 철학인 ‘환자를 위한 한 마음(As One for Patients)’을 바탕으로 환자와 의료진, 정부 및 다양한 이해관계자들과 협력해 보다 신속하고 안정적인 치료 환경 조성에 기여하고자 노력하고 있다”고 말했다.

환자들 사이에서는 식약처의 GIFT 지정 자체를 긍정적으로 평가하며 조속한 국내 사용 가능 시점을 기대하는 분위기도 감지된다. 다만 허가 이후 건강보험 급여 절차가 장기간 지연될 경우 기대감만큼 실망도 커질 수 있다는 우려도 나온다. 

희귀질환 환자들의 미충족 수요가 큰 만큼 회사와 정부가 허가 이후 가능한 제도적 방안을 적극 활용해 신속히 급여권에 진입할 수 있도록 관심을 가질 필요가 있어 보인다.