"재생의료 치료 1호 승인, 희귀질환자 치료기회 확대 기대"

"재생의료 정책은 희망을 제시하는 의료 패러다임 전환을 선도하는 제도입니다. 의약품과 달리 임상 현장에 기반한 혁신 기술개발을 촉진해 환자 의료접근성을 강화하는 만큼 연구자들의 많은 지원을 기대합니다."

보건복지부 이준미 재생의료정책과장은 6일 여의도 성모병원에서 진행 중인 첨단재생의료 치료 1호 승인 의미를 이 같이 밝혔다.
 
앞서 복지부는 지난달 23일 가톨릭대 여의도 성모병원(실시 책임자:혈액내과 전영우 교수)이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획을 첨단재생의료 1호 치료로 승인했다.

첫 승인된 첨단재생의료 계획은 치료 후 재발 가능성이 높은 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프졸 완전관행 환자에게 자가 면역세포치료세 VT-EBV-N을 투여해 재발을 방지하고 장기 생존율을 유도하는 치료이다.

투여기간은 자가유래 EBV 특이 T세포 정맥투여, 4주간 주 1회 투여, 4주 휴약, 4주간 주 1회 투여 등 총 8회, 12주이다.

대상자 수는 15명이다.

치료 실시 기간은 산업융합 규제특례심의위원회 의결 통보 후 2년간이며 연장 가능하다.

치료비용은 총 7620만 7178원이다. 치료 시 4000만원 납부, 이후 5년 이내 재발하지 않을 시 3000만원 추가 납부이다. 다만, 치료 후 5년 이내 재발 시 비용 전액 환불한다.

해당 질환은 항암화학요법과 방사선 치료 등 다양한 치료가 시행되고 있지만 치료 후 재발률이 높고, 재발 후 사망 위험이 크게 증가하는 난치성 질환이다.

투여용 인체세포 채취와 처리 및 투여 행위 등 첨단재생의료 치료에 직접적으로 소요되는 비용은 비급여로 적용된다. 림프종 치료 과정에서 발생하는 검사료와 진료비 등은 요양급여 기준에 따라 국민건강보험 적용이 가능하다.

이번 치료는 벤처 제약바이오업체인 바이젠셀과 여의도 성모병원이 컨소시엄 형태로 참여하고 있다.

이준미 과장은 세종청사에서 전문기자협의회와 만나 "치료 1호 승인은 희귀 림프종 환자에게 CAR-T 같은 치료이다. 환자들에게 첨단재생의료로 재발 방지 치료를 진행하는 것이다. 새로운 방향의 치료를 제도로 제공한다는 점에서 의미가 있다. 치료 1호가 처음 나왔기 때문에 후속 연구자들이 어떻게 치료계획을 수립하고 승인받을 수 있을 지 보여주는 사례가 될 것이다. 희귀질환자들의 치료 기회 확대를 기대한다"고 설명했다.

그는 "연구진은 배상보험을 가입해야 한다. 치료비 문제가 아니라 의료행위 과정 중 예기치 못한 부작용 등이 발생할 때 배상하는 것으로 안다"고 덧붙였다.

이준미 과장은 "규제 샌드박스를 통해 임상시험을 완료한 1호 사례로 승인된 것이다. 투여군 21명, 대조군 25명이었다. 투여군 중 1명에서 약간의 이상반응이 나타났지만 중대한 반응이나 사망은 없었다. 대조군도 안전성이 확인됐다. 유효성 경우, 임상시험을 2년 동안 진행하면서 질병이 재발된 경우 투여군에서 1명, 대조군에서 8명 정도로 임상적으로 유의미한 치료이다. 임상 데이터로 봤을 때 안전성, 유효성 기대 때문에 1호로 승인됐다"고 강조했다.

아쉬운 부분은 첨단재생의료 치료 승인 병원과 연구자에 대한 별도 인센티브가 없다는 점이다.

그는 "우선 재생의료 연구지원을 하고 있다. 임상 치료 지원과 연구비를 지원하고 있다. 아직까지 제도적 인센티브는 없다. 향후 실적이 쌓이면 추후 검토가 필요할 것 같다"고 말했다.

복지부 재생의료 분야 올해 예산은 900억원이다.

이준미 과장은 "재생의료는 희망을 제시하는 의료 패러다임 전환을 선도하는 분야라고 생각한다. 의료기관의 적극적인 참여가 굉장히 중요하다. 의약품과 달리 임상현장에 기반한 혁신 기술개발을 촉진해 환자 의료접근성을 강화하는 제도"라고 강조했다.

그는 "연구자들이 많이 지원해 주길 바란다. 연구자들을 만나보면 의지가 강하다. 공익적으로도 중요하지만 국가 경제 활성화에 기여할 수 있는 양손에 좋은 결과를 가져올 수 있는 제도"라고 힘주어 말했다.

복지부 심의를 기다리는 첨단재생의료 치료 계획은 3건이다. 연내 심의를 통해 치료 계획 승인 여부가 결정될 예정이다.