졸겐스마, 투여 사후평가 '쾌청'...8사례 모두 '의미있는 개선' 입증

노바티스의 '원샷' 척수성근위축증치료제 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)가 사후평가에서 효과를 지속적으로 입증한 것으로 나타났다.

같은 적응증인 스핀라자주(누시네르센)와 에브리스디건조시럽(리스디플람), X염색체 연관 저인산혈증성 구루병치료제 크리스티바주(부로수맙)는 신규 투여 또는 지속 투여를 위한 급여 승인 요청이 모두 받아들여졌다.

5일 건강보험심사평가원이 공개한 심의사례에 따르면 3월 중앙심사조정위원회에는 졸겐스마 성과평가 8사례가 안건으로 올라 모두 '의미있는 개선'으로 심의됐다. 

졸겐스마는 투여 전과 후, 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 제출하도록 돼 있다. 이번에는 평가시점별로 12개월 1건, 18개월 2건, 24개월 3건, 36개월 2건 등이 심의 대상이었다.

위원회는 "고시에서 정의한 약제투여 실패에 해당하지 아니하고, 운동기능검사 결과 점수 증가가 확인돼 약제투여 후 의미 있는 개선이 있는 것으로 판단했다"고 설명했다.

졸겐스마는 현재 총 28명에게 투여됐고, 투여 후 6개월 평가 전인 4명을 제외한 24명 중 22명이 사후평가에서 '의미있는 개선'이 있는 것으로 평가됐다. 나머지 2명 중 1명은 투여 실패(사망), 다른 1명은 기타(사망추정)으로 파악됐다.

한편 같은 적응증인 바이오젠의 스핀라자주와 로슈의 에브리스디건조시럽, 쿄와기린의 크리스티바주는 급여 투여요청이 모두 받아들여졌다.

스핀라자와 에브리스디의 경우 신규 신청 안건은 없고, 각각 지속투여 34건과 3건이 접수돼 전체 다 수용됐다. 크리스티바는 신규 2건, 지속투여 4건이 안건으로 올라 모두 받아들여졌다. 

위원회는 1세 1개월 남아의 요양급여 신청에 대해 "제출된 진료기록 등을 확인한 결과 하지골변형 임상증상이 있고, 방사선학적 검사에서는 RSS 2점 이상이었으며, 생화학적 검사에서 혈청 인산은 2.7mg/dL, 신장 인 소실지표(TmP/GFR)는 1.86mg/dL로 참고치(3.6~5.4mg/dL) 미만이었다. 혈청 크레아티닌은 정상 범위였고, 유전자 검사상 PHEX gene의 병원성(pathogenic) 돌연변이가 확인돼 요양급여 신청을 승인했다"고 설명했다. 대신 "치료 시작 12개월 후 지속투여 신청서를 제출하도록 했다"고 덧붙였다.