고가·희귀약 사후관리 강화…약제성과평가·DUR 의무화 추진

건강보험심사평가원이 고가 항암제와 희귀질환 치료제 증가에 대응해 약제성과평가 제도를 확대하고, 의약품 안전 강화를 위한 DUR 의무화를 추진한다.

또 혁신 신약에 대한 보험약가 우대와 급여 신속 등재 제도를 병행하고, 비소세포폐암 치료제 ‘리브리반트주’의 급여 확대 요구에 따른 재심의 절차도 진행한다.

보건복지부가 12일 공개한 ‘2026년 공공기관 업무보고’ 자료를 보면, 심사평가원은 희귀·중증질환 치료제를 중심으로 약제성과평가 제도 확대, 보험약가 우대, 의약품 안전관리 강화를 추진한다.

특히 고가 의약품 증가에 대응해 환자 접근성과 건강보험 재정 건전성을 동시에 확보한다는 방침을 분명히 했다.

희귀·중증질환 약제성과평가 제도 확대

심평원은 임상적 유용성에 불확실성이 존재하더라도 사후 평가를 조건으로 급여를 인정하는 약제성과평가 제도를 통해 환자 치료 접근성을 보장하고, 등재 이후 실제 임상자료를 활용해 약제 효과를 평가·관리하고 있다.

이를 위해 2025년 실제 진료기반 자료(RWE)를 활용한 약제성과평가 가이드라인 위탁연구를 수행했으며, 11개 약제를 대상으로 성과평가 시스템과 레지스트리를 구축했다. 그 결과 2025년 기준 207명의 환자 접근성이 확대됐고, 약 700억 원의 재정 부담이 경감된 것으로 보고됐다.

1인당 연간 소요비용이 1억 원을 초과하는 고가 의약품은 2020년 5개에서 2024년 11개로 증가했다. 심평원은 약제성과평가 확대를 통해 고가 의약품의 임상적 성과를 체계적으로 관리하고, 환자 안전과 재정 건전성을 동시에 확보한다는 계획이다.

혁신 신약 보험약가 우대 추진

보험약가 제도와 관련해서는 혁신형 제약기업이 개발한 신약에 대한 약가 우대 정책이 추진된다. 혁신형 제약기업이 개발하고, 식품의약품안전처 신속심사(GIFT) 허가를 받았으며, 국내 임상시험을 수행한 의약품을 대상으로 보험약가 우대를 적용한다는 방침이다.

또한 신약의 ‘혁신성’을 평가 요소로 신설해, 혁신성이 인정되는 경우 경제성평가 임계값을 탄력적으로 적용하는 제도도 운영 중이다. 해당 제도는 2024년 8월부터 시행됐으며, 2026년에도 경제성평가 대상 신약을 중심으로 적용 여부를 검토할 예정이다.

허가–평가–협상 병행 시범사업으로 신속 등재

희귀·중증질환 치료제의 급여 등재 기간을 단축하기 위한 허가–급여평가–약가협상 병행 시범사업도 추진되고 있다. 이 사업은 식약처 허가, 심평원 급여평가, 국민건강보험공단 약가협상을 동시에 진행하는 방식이다.

1차 시범사업 대상이었던 소아질환 치료제 2품목은 이미 급여 등재가 완료됐으며, 현재는 희귀질환 치료제 2품목과 항암제 1품목을 포함한 2차 시범사업 대상 약제에 대해 급여 적정성 평가가 진행 중이다. 심평원은 시범사업 효과 분석을 통해 제도화를 검토할 계획이다.

마약류 의약품 DUR 의무화 추진

의약품 안전관리 측면에서는 마약류 의약품에 대한 DUR(의약품사용검토) 확인 의무화가 주요 과제로 제시됐다. DUR은 처방·조제 단계에서 환자가 복용 중인 의약품 정보를 실시간으로 제공해 중복 처방과 부적절한 사용을 예방하는 제도다.

마약류 처방 시 DUR 확인을 의무화하는 법 개정안은 2025년 12월 공포됐으며, 심평원은 이를 토대로 보다 안전한 의료환경 구축에 나선다. 장기적으로는 DUR 의무 확인 범위를 전체 의약품으로 확대해 의약품 안전 사용 체계를 구축한다는 방침이다.

리브리반트주 급여 재심의 절차 진행

이와 함께 심평원은 비소세포폐암 치료제 리브리반트주와 관련해 급여 확대 요구에 따른 절차도 진행 중이다. 리브리반트주는 EGFR 엑손20 삽입변이 비소세포폐암 1차 치료에 대한 급여 필요성이 제기되며 국민청원과 제약사의 급여 재결정 신청이 이뤄진 약제다.

현재 엑손20 삽입변이 환자의 2차 이상 치료에 대해서는 급여기준이 설정돼 있으나, 1차 치료에 대해서는 급여기준이 마련되지 않은 상태다. 심평원은 "제약사가 2025년 9월 급여 재결정 신청을 제출한 이후, 급여기준이 설정되지 않은 일부 적응증에 대해 재심의를 요청했으며, 향후 암질환심의위원회에서 재심의를 거쳐 설정된 급여범위를 기준으로 관련 절차와 규정에 따라 검토를 진행할 예정"이라고 설명했다.