발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘피아스카이주’ 시판 승인

식품의약품안전처(처장 오유경)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘피아스카이주(성분명 크로발리맙)’를 24일 허가했다고 밝혔다.

이번 허가는 체중 40kg 이상인 성인과 소아(12세 이상)를 대상으로 한다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 인해 적혈구가 쉽게 파괴되는 용혈이 발생하고, 이로 인해 야간 혈색뇨 등이 나타나는 희귀질환이다.

피아스카이주는 PNH 환자에서 보체(complement) 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 치료제로, 보체 단백질 C5를 억제해 이상 적혈구의 용해를 막는 기전이다.

특히 소아 환자를 포함한 첫 허가 사례로, 성인과 소아 환자 모두에서 치료 선택 폭을 넓혔다는 점이 의미가 있다.

식약처는 “규제과학 전문성을 바탕으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속히 공급될 수 있도록 노력해 치료 기회를 확대해 나가겠다”고 밝혔다