식약처, 희귀 혈우병 A 치료제 ‘알투비오주’ 허가

식약당국이 희귀 혈우병 A 환자의 치료 선택지를 넓히기 위해 지속형 혈액응고인자 제제를 허가했다.

식품의약품안전처는 23일 수입 희귀의약품인 혈우병 A 치료제 ‘알투비오주’(성분명 에파네스옥토코그알파)를 허가했다고 밝혔다.

알투비오주는 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방과 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고 8인자 제제로, 기존 허가 의약품보다 반감기를 연장해 주 1회 투여가 가능한 지속형 치료제다. 선천성 혈우병 A는 혈액응고 8인자 결핍으로 인해 외상 시 생명을 위협하는 출혈이나 연조직·관절의 재발성 출혈을 유발하는 희귀 혈액질환이다.

이 약은 내인성 혈액응고 8인자와 동일하게 제9인자와 복합체를 형성해 제10인자를 활성형으로 전환시키고, 이어 프로트롬빈을 트롬빈으로 전환해 피브린 응고 형성을 돕는 방식으로 작용한다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정해 개발 초기부터 지원하며 신속하게 심사·허가했다고 설명했다. 이를 통해 성인과 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

식약처는 “앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 대해 안전하고 효과적인 치료제가 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.