중증·희귀질환 치료 접근성 확대…식약처, GIFT 도입 3년 성과 공개

식품의약품안전처(처장 오유경) 산하 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 중증질환 및 희귀질환 환자에게 신속하게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 2022년 9월부터 운영 중인 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)의 3년 운영 성과를 담은 ‘혁신의료제품 신속심사 3년-GIFT 성과브리프’를 4일 발간했다고 밝혔다.

GIFT(Global Innovative products on Fast Track)는 기존 치료대안이 부족한 중증질환·희귀질환 대상 혁신 의료제품을 빠르게 심사·허가하는 제도다. 식약처는 품질·임상·비임상 등 분야별 지정 심사 체계를 운영해 현재까지 총 59개 성분을 GIFT 대상으로 지정했으며, 이 가운데 41개 품목(25개 성분)에 대해 허가를 완료했다. 성분 유형은 화학의약품 36개, 생물의약품 22개, 융복합제품 1개다.

허가된 41개 품목 중 35개 품목(85.4%)은 근위축성 측삭경화증(ALS), 소아 신경모세포종 등 희귀·중증질환 치료제였다. 또한 기존에 승인된 치료제가 없는 적응증을 대상으로 한 품목은 23개(56.1%)로 나타났다.

GIFT 지정 및 허가 심사 건수는 제도 도입 이후 꾸준히 증가했으며, 2023년과 비교해 2025년 기준 약 두 배 수준으로 늘었다. 식약처는 연간 실시하는 ‘의료제품 신속심사 업무 만족도 설문조사’에서도 만족도가 지속 상승한 만큼 업계 전반의 제도 활용성과가 확인됐다고 설명했다.

식약처는 앞으로 업계 및 환자 단체, 소비자 등을 대상으로 간담회를 지속해 운영 성과를 공유하고 제도 개선 방안을 논의하겠다고 밝혔다. 이와 함께 중증·희귀질환 치료제 정보 접근성을 높이기 위해 식약처 대표 홈페이지에서 GIFT 지정 현황 및 최신 허가 정보를 확대 공개한다고 덧붙였다.

‘혁신의료제품 신속심사 3년-GIFT 성과브리프’와 관련 정보는 식약처 누리집(www.mfds.go.kr)의 ‘국민소통 → 적극행정 → 혁신제품 신속심사’ 메뉴에서 확인할 수 있다.