"중증·희귀약제 치료실패 환자 213명...제약사에 약제비 환수"

신속 등재한  희귀·중증질환 약제로 치료받은 환자 213명이 치료에 실패했고, 이에 따라 보험당국이 제약사로부터 약제비를 환수한 것으로 파악됐다.

건강보험심사평가원은 개혁신당 이주영 의원의 국정감사 서면질의에 이 같이 답했다.

27일 답변 자료를 보면, 이 의원은 "중증·희귀질환 치료제는 신속한 급여적용과 더불어 환자안전이 중요하다"며 "이를 위한 사후 모니터링 필요성"에 대해 물었다.

심사평가원은 "희귀·중증질환 치료제는 대상 환자가 소수로 임상시험이 어려운 경우가 많으며, 임상 근거가 불충분하더라도 환자의 접근성 보장을 위해 신속히 등재되고 있다"면서 "환자의 안전이 위협 받지 않도록 사후 모니터링이 반드시 필요하다"고 했다.

그러면서 엘레비디스주(44억원 원샷치료제) 사례를 소개했다. 이 약제는 보행 가능한 4~5세를 대상으로 2023년 6월 시판 승인됐고, 다음해인 2024년 6월 사용대상이 4세 이상 전체로 확대됐다. 이후 이후 올해 상반기 기준 보행이 불가능한 3명이 간독성으로 사망한 것으로 나타났다고 심사평가원은 설명했다.

심사평가원은 이어 "올해 6월까지 희귀·중증질환 8개 약제가 신속 등재해 520명 환자의 치료 접근성을 높였고, 연차별 성과평가로 이중 3개 약제의 임상적 유용성을 확인했다"고 했다.

또 "2022~2024년 성과평가 결과를 기반으로 치료실패 환자 213명에 대해 제약사로부터 약제비를 환수해 건강보험 재정건전성에 기여했다"고 덧붙였다.

이 의원은 "고가 중증·희귀질환 치료제 급증에 따른 약제성과평가 제도의 체계적 정립 필요성과 이에 대한 계획"에 대해 질의하기도 했다.

심사평가원은 "최근 허가·등재되는 신약 중 임상근거가 불확실한 희귀·중증질환 약제가 과반을 차지해 성과 평가 필요 대상 약제가 급증 하고 있다"면서 "약제성과평가 제도를 체계적으로 정립할 시점"이라고 했다.

수치상으로는 미국의 2024년 허가신약 중 약 52%가 희귀질환 약제이고, 한국의 2024년 등재신약 중 약 53%가 항암·희귀질환 약제라고 심사평가원은 제시했다. 또 최근 3년 간 국내 등재 신약 중 위험분담 약제 비율이 2022년 35%(7개)에서 2024년 50%(16개)로 증가했다고 했다.

심사평가원은 "(따라서) 임상자료 등 외부 실제자료(RWD)의 수집, 청구·심사자료와 연계를 통한 약제별·질환별 레지스트리 구축, 효율적 관리를 위한 IT 인프라의 운영이 요구된다"면서 "현재의 임시조직(TF)에서 정규조직으로 전환해 체계적인 관리가 필요하다"고 했다.

영국·네덜란드 등 주요국에서는 희귀·중증질환 약제의 성과평가를 위한 조직·인력을 확대하는 추세라고도 했다.

심사평가원은 "정부와 협의해 전문성을 갖춘 전담인력과 조직을 확충하고, 효율적이고 신뢰성 높은 제도를 운영하는데 최선을 다하겠다"고 했다.