진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제 ‘빌베이’ 급여 신설

희귀 간질환 치료제 빌베이캡슐(성분명 오데빅시밧, Odevixibat)의 건강보험 급여기준을 신설된다. 적용은 오는 10월 1일부터 시행되며, 희귀질환인 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자들이 혜택을 받게 된다

보건복지부는 이 같은 내용의 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 고시 개정안을 마련해 18일부터 의견조회에 들어갔다. 

개정안을 보면, 급여 대상은 생후 3개월 이상 PFIC 환자 가운데 △혈청 담즙산(sBA) 농도가 100μmol/L 이상이고 △중등도 이상의 소양증(CGIS 점수 2점 이상)을 보이는 경우다. 반면 간 이식을 이미 받았거나 비대상성 간경변, 간 보전기능 상식(정맥류 출혈·복수·간성 뇌병증 등)이 동반된 경우에는 대상에서 제외된다

투여 후 효과는 정기적으로 평가된다. 첫 투약 후 6개월째 평가에서 혈청 담즙산 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하거나, 감소율이 30% 미만이어도 소양증 점수(CGIS)가 1점 이하이거나 1점 이상 호전되면 치료반응으로 인정된다. 치료 효과가 유지되면 매 6개월마다 평가해 지속 투여가 가능하다

소양증 평가는 환자 또는 보호자의 진술과 수면장애·피부손상 여부 등을 종합한 임상의 판단을 반영한 CGIS 점수를 활용한다. 이는 0점(없음)부터 4점(매우 심각함)까지 구분된다

복지부는 기존에 무상공급 등으로 빌베이를 투여받던 환자에 대해서도 경과조치를 마련했다. 급여 적용 시점이 최초 투여일로부터 6개월 이내인 경우 기존 진료기록부에 투여대상 요건 충족 사실이 확인되면 급여를 인정한다. 또 투여 6개월이 이미 지난 환자라도 최신 반응평가에서 치료 효과가 입증되면 급여를 소급해 적용할 수 있다. 단 이 경과조치는 2026년 2월 말까지 청구 접수된 건에 한해 한시적으로 인정된다

빌베이캡슐은 고가의약품 관리대상에도 새롭게 포함됐다. 복지부는 투약 및 평가 정보를 건강보험심사평가원에 제출하도록 의무화해 사후 관리에 나선다

복지부는 "이번 급여기준 신설로 국내 PFIC 환자들의 치료 접근성이 개선될 것으로 기대된다"고 설명했다.