솔리리스 'aHUS' 적응증 신규 급여신청 5·6월에도 '올킬'

아스트라제네카 솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증 급여 불승인 사례가 또 추가됐다. 이번에도 건수는 많지 않았지만 시쳇말로 '올킬'이었다.

상대적으로 승인율이 매우 높은 편인 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)도 거부된 사례가 더 쌓였다.

건강보험심사평가원은 올해 5월과 6월 열린 중앙심사조정위원회의 급여 사전심의 결과를 최근 공개했다.

공개내용을 보면, 이번 심의에는 급여 투여 전에 사전 심의를 받아야 하는 에쿨리주맙의 aHUS 적응증, 스핀라자주와 로슈의 에브리스디건조시럽(리스디플람), 쿄와기린의 X염색체 연관 저인산혈증 치료제 크리스비타주(부로수맙) 등을 투여받았거나 투여받을 환자들이 안건에 올랐다.

에쿨리주맙의 경우 5월과 6월 각각 신규 2건과 1건이 다뤄졌는데, 모두 받아들여지지 않았다. 신규 불승인 누적 건수가 계속 쌓여가고 있는 것이다.

위원회는 72세 남성환자 사례에 대해 "제출된 진료기록을 확인한 결과, 고시에서 정한 투여대상 기준 중 ‘lactate dehydrogenase(LDH): 정상 상한치의 1.5배 이상' 조건에 적합하지 않았고, 임상경과와 검사소견을 확인한 결과 감염에 의한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단했다"고 불승인 이유를 설명했다.

스핀라자주와 에브리스디건조시럽은 각각 33건(신규 3건, 지속투여 28건, 이의신청 2건)과 3건(지속투여 3건)이 안건으로 올랐다.

스핀라자주의 경우 신규 안건 중 1건만 승인되고, 나머지 2건은 각각 자료보완과 불승인으로 심의됐다. 또 지속투여에서도 불승인 2건이 나왔고, 이의신청은 모두 기각됐다.

불승인은 최초 증상 발현이 8세경에 나타난 하지 위약으로 인한 계단 오르기 어려움 및 잦은 낙상으로 기재돼 진료기록, 건강기록부, 탄원서와 함께 신청된 사례였다.

위원회는 "제출한 자료를 종합적으로 검토한 결과, 8세부터 15세까지의 정형외과 진료기록은 태권도, 야구 등의 신체활동 중 발생한 외상으로 인한 것으로 척수성 근위축증과 관련된 임상증상이 기록돼 있지 않으며, 학생건강기록부 상 고등학교 3학년에 50m 달리기 7.60초의 기록, 20세 해군에 입대해 제대한 이력이 확인되는 등 18세 이하에 척수성 근위축증 증상이 발현됐다는 게 객관적으로 입증되지 않았다"고 불승인 사유를 설명했다.

에브리스디건조시럽의 경우 2건에 대해서는 지속 투여가 인정됐지만 나머지 1건은 불승인됐다.

X염색체 연관 저인산혈증 치료제인 크리스비타주는 신규 신청없이 지속투여 3건만 안건에 올라 모두 받아들여졌다.

위원회는 모니터링 차수 1차인 12세 8개월 남아에 대해 "투여 시작 후 1차 지속투여 평가로 제출된 진료 기록 등을 확인한  결과 치료시작 시점보다 RSS는 5점에서 1점으로 개선됐으며, 혈청 인 수치와 TmP/GFR 수치도 호전됐다"고 평가했다.

또 "부갑상선기능 항진증이 없고, 새로 발생한 골절 또는 가골절이 확인되지 않아 관련 고시에서 정한 중지기준에 해당하지 않는 것으로 파악됐다"고 했다. 위원회는 이를 토대로 지속 투여하도록 승인하면서, 12개월 후 '지속투여 신청서'를 제출하도록 했다.