환자의 마지막 선택지 ‘동정적 사용’… 비소세포폐암에 집중

생명을 위협받는 환자가 마지막으로 기댈 수 있는 치료 수단인 ‘동정적 사용(Compassionate Use)’이 비소세포폐암을 중심으로 이뤄지고 있는 것으로 나타났다.

13일 뉴스더보이스헬스케어가 2분기 식품의약품안전처의 치료목적사용 승인 현황을 분석한 결과, 전체 승인 건수는 72건으로 전 분기(98건)보다 26건 감소한 것으로 집계됐다. 이 중 비소세포폐암 환자에게 이뤄진 동정적 사용 건수는 24건으로, 전체의 33%를 차지하며 가장 많았다.

‘치료목적사용 승인(Compassionate Use Approval)’은 아직 시판 허가를 받지 않은 임상시험용 의약품을 생명을 위협받는 중증 환자에게 다른 치료 대안이 없을 때 예외적으로 투여를 허용하는 제도로, ‘확대 접근’으로도 불린다.

승인 형태별로는 개인별 승인 71건, 두 명 이상 대상은 1건이었다. 신청인은 총 24개 기관이었으며, 제약사인 젬백스앤카엘을 제외한 23곳은 모두 의료기관이었다. 삼성서울병원이 10건으로 가장 많았고, 이어 서울성모병원 8건, 서울대병원 7건, 연세대세브란스병원 6건 순이었다. 인제대 해운대백병원과 서울아산병원은 각 4건, 국립암센터·양산부산대병원·연세대 강남세브란스병원·충북대병원은 각 3건이었다. 성빈센트병원, 분당서울대병원, 서울시보라매병원 등 7곳은 2건씩 승인받았고, 고대구로병원, 동아대병원 등 5개 기관은 1건씩이었다.

월별 승인 건수는 4월 32건으로 가장 많았으며, 5월 18건으로 급감했다가 6월에는 22건으로 소폭 회복했다.

비소세포폐암 외에 만성 및 급성 림프구성백혈병이 각각 6건, 1건으로 총 7건이었다. 이어 위암(5건), 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(4건), 유방암(4건), 만성신부전(3건) 순이었다.

사용된 의약품 중에는 암젠의 ‘탈라타맙(AMG 757)’이 17건으로 가장 많이 투여됐다. 이 약물은 본래 재발성 또는 불응성 다발골수종 치료에 사용되지만, 국내에서는 현재 진행성 소세포폐암 환자를 대상으로 임상 3상이 진행 중이다.

아스트라제네카의 2세대 BTK억제제 ‘ACP-196’(성분명 아칼라브루티닙)은 만성 림프구성백혈병 환자 6명에게 사용됐다. 이 약물은 베네토클락스와의 병용요법으로 최근 유럽연합에서 1차 치료제로 승인받은 바 있다.

중국 제약사 베이진에서 사명을 바꾼 비원메디슨이 개발한 면역항암제 ‘티슬렐리주맙(BGB-A317)’도 위암 환자 5명에게 사용 승인이 났다. 이 약물은 호지킨 림프종, 식도암, 요로상피암, 간암 등 여러 암종에 대해 중국에서 허가를 받았으며, 국내에서는 2023년 ‘테빔브라주100밀리그램’이라는 이름으로 식도편평세포암, 위·위식도 접합부(G/GEJ) 선암, 비소세포폐암에 사용 허가됐다.

노바티스의 유방암 치료제 ‘알페리십(alpelisib, BYL719, 피크레이)’은 클리펠-트레노네이 증후군 환자 3건, PIK3CA 연관 과성장 스펙트럼 치료 1건 등 총 4명에게 투여가 승인됐다. 이 약물은 미국 FDA에서 PROS(PIK3CA-related Overgrowth Spectrum) 치료제로 승인됐지만, 국내에서는 아직 허가되지 않았다.

이 외에도 전이성 유방암 치료제로 빅씽크의 ‘neratinib 40mg’이 4건 승인됐으며, 희귀 질환 치료제 ‘부트리시란(Vutrisiran, ALN-TTRSC02)’도 4건 승인됐다. 표적항암제 ‘레포트렉티닙(BMS-986472, TPX-0005)’은 비소세포폐암 환자 4명에게 사용됐다.

국내 기업 중 한미약품이 개발한 ‘벨바라페닙(HM95573정)’은 악성 흑색종 환자 2명에게 사용 승인을 받았다. 이 약물은 RAF 및 RAS 억제제 계열의 경구용 표적항암제로, 제네텍(로슈그룹 자회사)에 기술수출됐다. 흑색종 외에도 비소세포폐암, 대장암 등 다양한 고형암 대상 임상이 진행 중이다. 또 듀센형 근이영양증 환자에게는 ‘에테플러센’이 2건 승인돼 치료에 활용됐다.

한편 식약처는 올해 중 치료목적사용 절차 안내서 마련을 추진 중이다. 약사법령 및 관련 가이드라인을 바탕으로 가독성 높은 안내서를 제작하고, 의료진과 환자, 제약사 등을 대상으로 설명회를 개최할 계획이다. 임상시험용 의약품 수입통관 절차 등 상담을 지원하는 헬프데스크도 운영하고 있다. 아울러 환자단체와의 간담회를 통해 제도 개선 방안도 모색 중이다.