바늘구멍 'aHUS' 적응증 급여 사전승인...불승인 사례 또 추가

비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 급여 승인율이 좀처럼 개선되지 않고 있다. 최근에도 불승인 사례가 또 추가됐다. 다행인 건 '바늘구멍'을 통과한 다음부터 진행되는 지속투여 승인율은 그나마 높다는 점이다.

건강보험심사평가원은 올해 5월 열린 에쿨리주맙(솔리리스주 등)과 라불리주맙(울토미리스주 등) aHUS 적응증에 대한 중앙심사조정위원회의 급여 사전심의 결과를 1일 공개했다.

공개내용을 보면, 이번 심의에는 에쿨리주맙 4건, 라불리주맙 1건 등 총 5건이 안건으로 올랐다. 

에쿨리주맙의 경우 신규 1건, 모니터링(지속투여) 2건, 보고 1건 등이었는데, 신규 신청은 거부됐고, 모니터링은 모두 받아들여졌다. 신규 불승인 사례가 또 추가된 것이다.

위원회는 58세 여성 환자의 신규 신청에 대해 "조혈모세포이식 이후 면역억제제 사용 및 감염에 의한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 요양급여 대상으로 승인하지 않았다"고 했다. 

보고의 경우 라불리주맙으로 교체 투여하면서 에쿨리주맙을 중단한 지속투여 사례였다.

라불리주맙은 신규 신청은 없었고, 지속투여 모니터링 1건이 신청돼 받아들여졌다.

투여 시작 24개월 째인 투여차수 5차 40세 여성 환자에 대해 위원회는 "(라불리주맙) 투여 후 혈소판수, haptoglobin, LDH 정상화 및 신장 기능 개선이 확인돼 지속투여를 승인하며, 추후(2025년 10월) 6개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했다"고 설명했다.

한편 척수성근위축증 치료제인 스핀라자주(누시네르센)와 에브리스디건조시럽(리스디플람)은 각각 45건(신규 2건, 지속투여 43건)과 2건(신규 1건, 지속투여 1건)이 안건으로 올라 스핀라자 불승인 4건(지속투여)을 제외하고 모두 받아들여졌다.

또 X염색체 연관 저인산혈증 치료제 크리스비타주(부로수맙)도 신규 2건, 지속투여 5건 등 총 7건이 안건으로 올라 모두 승인됐다.