척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주'...9명 투여 '개선됐다'

척수성 근위축증 질환자에게 투여된 '졸겐스마주'의 효과가 현재 어떻게 이뤄지고 있을까.

3일 건강보험심사평가원은 현재까지 총 22명에게 투여중인 졸겐스마주의 투여 성과평가 결과에 대해 공개했다. 이는 지난 2월 12일 졸겐스마주 분과위원회를 거쳐 3월10일부터 12일까지 중앙심사조정위원회 심의결과이다. 

투여 22명 중 2명은 투여 후 6개월 평가 전이며 20명 중 19명은 의미있는 개선이며 1명은 투여 실패로 사망에 이르렀다. 

이번에 공개된 성과평가 9사례를 보면 평가시점이 6개월 2건, 12개월 3건, 24개월 4건으로 나뉜다. 이들 사례는 졸겐스마주 세부인정기준 및 방법에서 정의한 약제투여 실패에 해당하지 아니하고 운동기능검사의 점수 증가가 확인되므로 약제투여 후 의미 있는 개선이 된 것으로 판단됐다. 

한편 졸겐스마주는 투여 전과투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시해야 하며 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 요양급여에 적용된다. 

업계 관계자는 “졸겐스마주의 임상 성과가 대부분 의미 있는 개선으로 확인된 것은 희귀질환 치료 접근성 측면에서 매우 고무적”이라며 “앞으로도 환자 모니터링과 실제 데이터 축적을 통해 치료 효과와 안전성을 지속적으로 확인하겠다”고 말했다.