복지부, 희귀질환 치료제 '빈다맥스캡슐' 3월부터 급여 적용

다음달부터 희귀질환 치료제 '빈다맥스캡슐'(주성분:타파미디스)의 급여화가 전격 시행된다.

보건복지부는 27일 심사평가원 국제전자센터에서 열린 건강보험정책심의위원회에서 신약인 빈다맥스캡슐 약제급여목록 및 급여상한금액표 개정안을 의결했다.

해당 질환은 트랜스티레틴 단백질이 불안정해지면서 심장에 아밀로이드가 비정상적으로 축적되어 심장 근육 장애를 일으키는 희귀질환이다. 비가역적 심장 기능 손상을 유발해 심부전과 신장질환, 간질환 등 다양하고 심각한 증상을 동반하며 심한 경우 환자가 사망에 이르게 되기 때문에 치료제 사용이 필수적이다.

빈다맥스캡슐은 식약처에서 허가된 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증의 유일한 치료제로 트랜스티레틴을 안정화하여 아밀로이드 생성을 억제하고 환자의 심혈관계 입원율 및 사망률을 낮추는 등 임상적 유용성이 있는 것으로 확인됐다.

제품명은 '빈다맥스캡슐61밀리그램'(한국화이자제약)으로 상한액은 10만원이며 건강보험 적용은 3월 1일부터이다.

이번 건강보험 적용으로 환자의 경제적 부담은 크게 완화될 것으로 기대된다.

#해당 질환은 희귀질환자 산정특례 대상으로 빈다맥스캡슐 사용 시 본인부담금은 요양급여비용 총액의 10%가 적용된다.

해당 환자의 연간 1인당 소요 비용은 3650만원이며, 희귀질환 산정특례 적용 시 약 365만원이다.

복지부는 "중증 희귀질환 치료와 백혈병, 항암제 등 환자에게 꼭 필요한 신규 약제는 급여화하고 기존 약제는 사용범위를 넓히는 등 보장성 강화를 지속해서 추진하고 있다"면서 "이번 치료제의 건강보험 적용을 통해 환자와 그 가족이 치료에 대한 경제적 부담을 덜고 건강을 회복해 일상으로 복귀하기를 희망한다"고 말했다.

대상 환자 수는 약 368명으로 연간 재정 소요금액은 134억원으로 전망된다. 위험분담제 계약을 통해 초기 치료비용 환급 및 약제 청구금액 일정 비율 환급 등을 감안하면 실제 재정 소요는 이보다 적을 것으로 예상된다.