희귀약 10년-신약 6년 등 자료보호제도 "이게 궁금합니다!"

희귀의약품과 신약 등에 적용되는 자료보호제도는 과연 어떻게 운영될까.

식약처는 25일 민원인들의 궁금증을 해소하는 질의응답집을 마련해 공개했다.
 
먼저 희귀의약품의 경우 지난 2월21일 개정 약사법 시행 당시 희귀의약품으로 지정된 의약품으로 개정 약사법에 적합한 희귀의약품은 자료보호의약품에 해당해 품목허가일로부터 10년간 보호대상이 된다.

다만, 희귀의약품 중 기존 허가받은 의약품의 품목허가 당시 제출된 임상시험자료를 원용 또는 인용해 허가받은 희귀의약품의 경우는 개정 약사법 제31조의6제1항제1호에 따른 자료보호의약품이 아니다. 

소아적응증을 추가하는 경우 기존 보호기간에 추가 보호기간을 부여하는 것으로, 최초 제출돼 자료보호를 적용받던 자료의 보호기간이 1년 연장된다. 최초 허가 시에는 성인적응증만을 허가받은 후 추후 소아적응증을 추가한 경우와 최초 허가 시부터 소아적응증이 포함된 경우 모두 11년의 자료보호가 적용된다.

희귀의약품이 신약으로 변경되는 경우 품목허가 당시 제출한 자료는 6년의 자료보호가 적용된다. 

구체적인 질의응답내용을 보면 개정 약사법 시행일 이후 희귀의약품에 해당된다면 그 희귀의약품 품목허가 신청 당시 제출된 임상시험자료는 품목허가를 받은 날부터 10년의 자료보호가 적용된다. 또 시행일 이후 재심사 기간이 만료되더라도 그 희귀의약품 품목허가 신청 당시 제출된 임상시험자료는 품목허가 받은 날부터 10년의 자료보호가 적용된다. 

아울러 허가된 희귀의약품으로 허가 당시 제출한 임상시험자료에 대한 재심사가 부여되지 않은 경우에도 개정 약사법 시행 이후 희귀의약품 해당한다면 품목허가 받은 날로부터 10년의 자료보호가 적용된다. 

여기에 새로운 B효능효과를 추가하는 변경허가를 위해 새롭게 제출된 임상시험자료는 보호대상이며 변경허가일로부터 4년의 보호기간이 적용된다. 다만 이 경우 B효능-효과를 위한 임상시험자료의 자료보호기간 10년보다 먼저 만료되더라도 B효능효과를 위한 임상시험자료 역시 최초 허가 시 제출된 자료를 원용 또는 인용했기에 A효능효과를 위한 임상시험자료의 보호기간 만료시까지 후발의약품의 허가신청은 제한된다. 

성인 적응증으로 희귀의약품 허가받은 해당 임상시험자료의 보호기간 중 소아적용증을 추가했다면 소아 적응증 추가를 위한 자료는 최초 희귀의약품 품목허가 신청시 제출된 임상시험자료의 보호기간이 1년 연장돼 최초 품목허가일로부터 11년의 보호기간이 부여된다. 

이밖에도 이미 허가받은 의약품과 주성분 및 투여경로는 동일하나 명백히 다른 효능효과를 위해 새로운 임상시험자료를 제출환 의약품에 해당하므로 4년의 자료보호기간이 적용된다. 

한편 신약의 경우 A효능효과에 대한 임상시험자료를 제출해 신약으로 허가받았다면 허가일로부터 6년의 자료보호기간이 적용된다. 새로운 B효능효과 추가를 위한 변경허가시 제출된 임상시험자료는 최초 허가시 제출된 임상시험자료를 일부 원용하거나 인용하므로 변경허가일로부터 4년의 자료보호기간이 적용된다.

개량신약은 약사법상 신약에 해당하지 않으므로 자료보호 적용대상이 아니며 다만 이미 허가받은 의약품과 유효성분의 종류, 투여경로 등 차이점과 제출된 임상시험자료에 따라 적용대상에 해당할 수 있다. 자료보호제도에서는 별도의 잔여기간 부여는 없다.

이외 이미 허가된 의약품과 유효성분의 종류 및 배합비율이 다른 전문의약품으로 허가 당시 제출한 개별 성분의 병용요법을 입증하기 위한 임상시험자료는 자료보호기간 '6년' 부여된다. 예를 들어 특정 성분이 아닌 계열(예: statin)의 병용이 기재되어 개별 성분의 병용요법을 입증하는 임상시험자료를 제출한 품목도 포함된다. 

뿐만 아니라 이미 허가된 의약품과 유효성분은 동일하나 투여경로가 다른 전문의약품으로 허가 당시 제출한 임상시험자료는자료보호기간 '6년' 부여된다. 레바미피드 함유 제제(경구제→점안제)가 그 예다. 

또 명백히 다른 적응증을 추가하기 위해 제출한 임상시험자료는 자료보호기간 4년 부여된다. 피나스테리드 함유 제제(전립성비대증→탈모치료제)가 그 예다. 12세 미만 어린이용 용법·용량에서 허가 당시 제출한 어린이 대상 임상시험자료는 자료보호기간 4년 부여된다.