A8국가 중 7개국 진입 '베스레미'...환자들 "제발 등재시켜 달라"

지난 3월 암질환심의위원회를 통과하며 급여 관문 진입에 한발자국 다가간 베스레미의 급여 진입 시기를 앞당기기 위해 한국혈액암협회가 올해에만 4월과 이달 19일 '진성적혈구증가증 희망솔루션' 행사를 연이어 개최하며 환자 지원에 나섰다.

베스레미는 글로벌 시장에서 미국, 스위스, 프랑스, 독일, 이태리, 영국, 일본 7개국에서 시판허가를 받아 환자들에게 투여되고 있다. 주요 국가들을 보면 한국이 약가를 참조하는 대부분의 국가가 포함돼 있다.

베스레미의 개발사인 파마에센시아의 개발국인 대만 역시 시판 허가가 내려져 환자들에게 투여되고 있으며 중국도 허가를 받은 상태인 것으로 알려졌다. 이들 국가에서 각기 차이는 있으나 대체로 베스레미는 HU에 불응성 또는 불내성인 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 투여되고 있다. 

이날 현장에서는 하이드록시우레아에서 베스레미로의 전환 필요성과 전환시의 치료 기대 효과에 대한 문의가 가장 많았다. 

홍준식 서울대병원 교수는 “환우분들이 염원하는 만큼, 지난 7월 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정된 것으로 알고 있다"며 “국내 임상 결과, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자들 대상으로도 효과가 증명되었으며, 진료 현장에서도 효과와 부작용 면에서 만족도가 높지만, 비급여 약물의 한계로 약가 부담이 크다"고 말했다. 

이어 "베스레미의 급여화로 기존 치료에 실패한 환자들에게 새로운 대안이 되길 바란다"고 희망을 전했다. 

이밖에도 환자와 환자 가족은 질병 진행에 대한 두려움, 기존 치료제의 부작용 관리, 임산부 혹은 가임기 여성의 치료 옵션 등에 대한 질문을 쏟아내며 궁금증을 해소했다. 

정우석 진성적혈구증가증 환우가족 대표는 “많은 환우들이 대안이 없어 하이드록시우레아를 계속 복용하고 있다"면서 "하이드록시우레아로 혈액학적 수치가 조절되지 않거나 부작용으로 치료가 어려운 환자들에게 베스레미가 유일한 옵션인데, 많은 환우들이 경제적 어려움으로 치료를 포기해야 하는 상황"이라고 목소리를 높였다. 

이어 "대체 옵션이 없는 환자들을 위해 유일한 치료제인 베스레미를 경제적 부담 없이 사용할 수 있도록, 정부와 제약회사가 신속히 협력하길 바란다"고 강조했다. 

박정숙 한국혈액암협회 국장은 "진성적혈구증가증은 장기 생존이 가능한 만성질환이기에 다른 혈액질환에 비해 투병 과정이 수월할 것이라 생각할 수 있으나, 현재 주 치료제인 하이드록시우레아의 부작용이 심해 삶의 질이 현저히 떨어지고, 불면증, 우울증 등 심리적 어려움을 호소하는 환자가 많다"면서 "환우들이 처한 어려움과 베스레미 급여화를 위한 이들의 간절한 바람을 회사와 정부 당국에 잘 전달할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 

진성적혈구증가증은 골수세포 내 돌연변이가 생겨 골수에서 적혈구가 과도하게 생성되는 만성 혈액질환으로, 국내 환자수는 약 5,000명으로 알려진 희귀 혈액암이다. 혈액이 끈적해져 혈전이 생기기 쉬워 뇌졸중, 심근경색 등 심각한 합병증을 유발할 수 있으며, 골수섬유증 또는 급성백혈병으로 진행되어 생명을 위협할 수 있는 질환으로 전문의의 지속적인 관리가 필요하다.