미국-유럽, 환자 선호도 관련 제도 '차곡차곡'...그럼 국내는?

미국과 유럽 규제기관들이 의약품 등 의료제품 개발 등에 환자 선호도를 고려한 참여를 제도와 연구가 지속되고 있으나 국내는 환자중심의 독자적 의사결정체계가 부재하고 있다는 지적이 나왔다. 

박선경 가톨릭약대 교수는 최근 식약처의 GBC에서 '해외 규제기관의 환자 선호도 관련 제도 및 연구 동향'에 대해 발표했다. 

박 교수는 "개발과 규제 의사결정에서 환자의 중요한 역할 담당에 대한 필요성이 커지고 있다"면서 "자신의 질병을 가장 잘 아는 환자로부터 환자의 요구와 선호도에 대한 통찰력을 얻어 신약과 신의료기기 개발의 실패율을 낮춰 의료제품 개발에서의 효과성과 효율성을 제고하고 환자에게는 신의료제품에 대해 빠르게 접근할 수 있는 선택권이 확대될 수 있다"고 밝혔다. 

의료제품 개발 단계별 환자 참여와 관련, 개발단계에서는 미충족 요구를 파악하고 환자 관점에서 질병 및 치료의 중요 속성을 이해하고, 임상시험 단계에서는 환자선호도 반영 임상시험 평가지표를 선정, 환자 친화적인 임상시험을 설계할 수 있다고 봤다.

이어 허가단계에서는 득실의 균형 과정에서 환자선호도를 반영하고 환자 하위그룹별 선호도 차이를 반영, 시판후 단계에서는 득실 정보의 환자 소통, 환자데이터 생산 및 활용으로 나뉠 수 있다고 소개했다. 

해외 규제기관의 환자선호도 관련 제도와 연구를 보면 미국 FDA의 경우 의료기기에서 2012년 환자선호도를 고려하는 득실 가이던스 발간과 2016년 환자선호도 정보 가이던스 개정본 발간, 혁신 컨소시엄 프로젝트를 진행하고 있다고 밝혔다. 

의약품 부문에서는 2012년 FDA 안전 및 혁신법 제정으로 환자중심 의약품개발(PFDD) 이니셔티브 수립했으며 2017년 FDA 재승인법으로 환자 참여기회 증가의 필요성을 높였다. 해당 해 이후 접수된 의약품 및 생물학적 제제 허가 신청시 '환자 경험데이터' 포함 요건을 제시하고 FDA는 허가 이후 간략한 환자 경험 데이터를 공개하고 있다고 밝혔다. 

이후 2020년부터 환자중심 의약품 개발을 위한 가이드라이인을 발표하고 있으며 FDA는 PFDD 회의를 통해 환자나 환자가족, 간병인, 환자 옹호 단체 의견을 직접 경청한다고 전했다.

박 교수는 "미 FDA는 2015년 환자선호도 연구개발을 참고해 비만치료제 기기를 승인하며 규제 의사결정 과정에 환자의 의견을반영한 사례가 있다"고 설명했다. 

유럽 EMA의 경우 환자 등 이해관계자의 규제 결정과정 참여를 촉진하기 위해 2016년부터 이해관계자들의 정기적 의견수렴 및 적극적 피드백을 요청하고 있으며 2022년 참여 프레임워크를 제시해 임상시험 혁신 이니셔티브를 통한 환자중심의 의약품 개발 장려에 나서고 있다고 소개했다.

박 교수는 "국내에서도 환자 중심적 의료제품 안전관리의 중요성에 대해 공감대를 형성돼 있으나 환자 선호도 정책은 구체적으로 논의된 바가 없다"면서 "신제품 개발 능력이 향상됨에 따라 국내도 환자중심의 독자적인 의사결정체계 구축이 필요한 시점"이라고 주장했다. 

아울러 "환자 선호도를 반영하기 위한 정책개발과 규제과학 연구를 통해 규제 의사결정을 고도화시킬 필요가 있다"며 "환자 선호도 연구는 의학, 약학, 행동경제학, 통계학 등 다학제적 전문지식을 필요로 하므로 관련 연구활성화를 위해 전문인력 양성이 필요하다"고 강조했다.