FDA, 루게릭병 후보 'CNM-Au8'  가속승인 요건 불충분

근위축성측삭경화증(ALS/루게릭병) 치료제 후보 CNM-Au8에 대한 가속승인 신청 노력이 무산됐다.

클린(Clene) 나노메디신은 21일 2상 결과를 기반으로 FDA 가속승인 신청 에서 대해 FDA와 논의했으나 연구결과가 승인검토에 불충분하다는 답변을 받았다고 밝혔다. 이에 24년 상반기 추가데이터를 제공하는 한편 3상 개발을 진행키로 했다.

확증 3상 을 조기 진행, 가속승인 경로를 지속 모색하겠다는 것은 클린의 계획이다.

같은날 발표된 2상(NCT04297683) 임상 결과에 따르면 CNM-Au8 30mg 투약군은 위약군 대비 24주차에 바이오마커인 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 10% 감소를 제시했다.

장기생존분석에서 위약군 대비 모든 원인으로 인한 사망 위험이 60% 감소한 것으로 평가됐다.

다만 1차 평가변수의 하나로 증상을 48점 척도로 평가하는 기능평가척도(ALS Functional Rating Scale-Revised/ALSFRS-R)에서의 개선여부에 대해서는 언급이 없었다. 

2상은 161명의 참가자를 24주간 표준 치료에 대한 보조요법으로 CNM-Au8 30mg, 60mg 또는 위약으로 무작위 배정, 진행했다. 30mg군에서 이점이 있었던 것으로 해석되나 제한된 정보만 공유됐다.

금 나노입자가 안정적으로 분산된 현탁액 제제인 CNM-Au8는 근위축성 측삭경화증, 파킨슨병, 다발성 경화증의 치료제로 개발중인 약물이다.