아미쿠스, 좁은 적응증 폼페병 2차약제로 FDA 승인

아미쿠스의 폼페병 치료제 '폼빌리티'(폼빌리티(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)가 효소 안정제인 오폴다(Opfolda, Miglustat)와 병용요법으로 FDA 승인을 받았다.

아미쿠스는 지난 9월 28일 산성 알파 글루코시다제(GAA) 효소 보충하는 폼페병 대체요법제 폼빌리티가 FDA 승인을 받았다고 밝혔다. 다만 적응증이 유럽에 비해서도 크게 축소돼 승인됐다.

승인 적응증은 40Kg이상의 성인의 후기 폼페병을 적응증으로 하며 현재 효소대체요법제로 개선되지 않은 경우로 제한됐다. 즉 사노피의 마이오자임이나 넥스비아자임 투약이후 2차 약제로 승인됐다.

지난 6월 유럽승인의 경우 후기발병 성인 폼폐병치료 1차 약제로 승인을 받았다는 것과 비교, 좁혀진 적응증을 갖는다. 지난 8월 영국 승인과도 동일한 격차를 보인다.

폼빌리티는 2주 1회 정맥투약하고 효소의 활성화에 도움을 주는 병용요법제 옵폴다는 폼빌리티 투약 1시간 전 경구투약하는 약제다. 상품명을 달리하는 고셔병 치료제 자베스카(Zavesca)와 동일 성분이다.

사노피가 가장 최근 FDA 승인을 받은 넥스비아자임은 2주 1회 투약하며 별도 병용요법제가 없다. 적응증은 1세 이상으로 폼빌리티+옵풀다와 차이 두고 있다.