팁소보, IDH1 변이 골수형성 이상증후군 FDA 신청수락

세르비에의 팁소보(이보시데닙)의 IDH1 변이 골수형성 이상증후군 환자 치료를 위한 FDA 추가 승인신청이 수락됐다.

세르비에는 15일 급성 골수성 백혈병(AML)과 담관암 치료적응증을 갖고 있는 이소시트르산 탈수소효소 유형1(Isocitrate dehydrogenase Type1, IDH1) 억제제 팁소보의 IDH1 변이 재발성 불응성 골수형성 이상증후군 대한 FDA 추가적응증 승인신청이 우선심사 경로로 수락됐다고 밝혔다.

승인신청은 혈액암환자 대상으로 진행중인 1상(NCT02074839)에 참가한 골수형성 이상증후군 환자 18명의 효능분석을 기반으로 한다. 

28일을 1주기로 매일 1일 1회 팁소보를 투약받은 환자는 83.3%의 객관적 반응율을 보였으며 이중 38.9%에서 완전반응했다. 완전반응(관해)까지의 중앙값은 1.87개월, 전체생존중앙값은 35.7개월이었다.

또한 수혈의존적이었던 9명의 환자중 66.7%(6명)은 기준선 이후 56일간 수혈을 받지 않았다. 전체적인 부작용은 이전 알려진 팁소보의 안전성 프로파일과 일치했다.

우선심사 경로임에도 불구 별도의 승인목표예정일은 공유되지 않은 가운데 세르비에는 승인될 경우 골수형성 이상증후군 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라고 밝혔다.