FDA, 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 가속승인

FDA는 사렙타의 듀시엔형 근이영양증 유전자치료제 엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)에 대해 가속승인했다.

듀시엔형 근이영양증 치료를 위한 첫 유전자치료제다.

사렙타는 22일 DMD 유전자 변이가 확인된 듀시엔형 근이영양증(DMD)이 있는 4~5세 소아환자치료를 위한 아데노 연관 바이러스 기반 유전자치료제 엘레비디스가 FDA로 부터 가속승인됐다고 발표했다.

FDA 자문위에서 지난 5월 12일 8:6의 찬반의견으로 가속승인을 권고하는 의견을 기반으로 승인됐다. 이후 FDA는 승인일정을 한달 연장, 당초 승인신청 4~7세보다 투약연령을  4~5세 좁혀 승인했다. 

자문위와 FDA는 투약의 안전성과 확증임상인 EMBARK 3상이 올해말 결과를 제시할 것으로 예상됨에 따라 승인에 긍정적 입장을 피력했으나  6세 이상 투약군에서 환자의 운동개선을 제시한 사례가 없다는 점에서 가속승인 접종연령을 제한한 채 승인을 진행했다.

엘레비디스와 관련 로슈는 2019년 사렙타로부터 SRP-9001의 미국이외지역의 판권을 11억 5천만달러의 선불금과 지분투자를 통해 인수했다. 마일스톤과 로열티 포함 최대 28억 5천만달러 계약거래규모다. 미국 판권은 사렙타가 유지한다. 일본 판권으로 로슈의 자회사 주가이가 확보했다.

듀시엔형 근이영양증 유전자치료제의 또다른 후보로는 화이자는 후보약물 PF-06939926이 있다. 현재 CIFFREO 3상(NCT04281485)이 진행되고 있다. 임상 중단등 지연 상황이 발생했으나 빠르면 내년중 첫 임상결과가 제시될 것으로 전망된다.

이외 기존 듀시엔형 근이영양증 치료제는 모두 사렙타가 보유하고 있다. casimersen(엑손 45) golodirsen(엑손 53) eteplirsen(엑손 51) 등으로  특정 변이 환자를 위한 제한된 옵션으로 모두 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO: Antisense Oligonucleotide) 치료제다.

이에대한 경쟁 도전 제품으로는 스위스 소재 산테라 파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)와  레베라젠(ReveraGen BioPharma)의 바모롤론이 FDA 승인검토되고 있다. 듀시엔형 근이영양증 치료를 적응증으로 새로운 작용기전의 해리성(dissociative) 스테로이드제제 바모롤론(Vamorolone)의 승인목표예정일은 10월 26일이다.