FDA, 2차례 거부 루게릭병 후보 '뉴로운' 자문위 확정

근위축성 측삭 경화증(ALS 일명 루게릭병) 줄기세포 치료제 후보 뉴로운(NurOwn/자가 MSC-NTF 세포)의 승인검토를 위한 자문위원회 일정이 잡혔다.

브레인스톰은 지난주 뉴로운에 대한 승인검토를 위해 세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회가 오는 9월 27일 개최될 것이라고 FDA 통보를 받았다고 밝혔다. 또한 자문위 이후 승인결정 목표예정일은 처방약수수료법에 따라 12월 8일로 설정됐다.

뉴로운의 승인 신청은 21년과 22년 두차례 신청요건 미충족을 사유로 모두 반려된 바 있다. 이에 신청접수거부 항의 절차인 'File Over Protest'를 통해, 자문위원회의 개최를 요청, FDA가 이를 수용한 바 있다.

브레인스톰은 "회사는 뉴로운에 대한 확신을 갖고 있으며 시험 데에터가 규제 승인을 뒷받침 할 수 있을 것" 이라고 언급했다. 덧붙여 루게릭병 치료제의 경우 대부분 혼재된 결과를 제시하고 있다는 점을 강조하며 뉴로운의 긍정적 결과를 기대했다.

자문위는 승인신청 기반인 3상(NCT03280056)의 결과물을 살펴볼 예정이다. 통상 제약사가 외부 공개한 자료 이외 세부 데이터 등이 자문위를 통해 확인되는 만큼 구체적인 효능에 대해 평가가 이뤄질 것으로 기대된다.

현재까지 제시된 경과는 1차 평가변수인 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R)에서는 위약대비 통계적인 개선은 없었다. 하위분석 결과인  ALSFRS-R 35점 이하 환자군에서 임상반응기준점(1.25점/월) 달성비율이 뉴로운 33%, 위약 16%로 차이를 제시했다.