스핀라자주 급여 사전승인 신청 대부분 수용...2건 거부돼

올해 4월에도 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)에 대한 급여 사전승인 신청이 대부분 받아들여진 것으로 나타났다. 모니터링과 이의신청에서 각각 1건 씩 2건만 거부됐다.

건강보험심사평가원은 이 같이 4월 진료심사평가위원회 심의결과를 공개했다.

1일 공개내용을 보면, 진료심사평가위는 신규 5건, 모니터링 39건, 이의신청 3건 등 총 47건의 스핀라자 관련 안건을 심의해 이중 대부분인 45건을 수용했다. 불승인 또는 기각은 모니터링과 이의신청에서 각각 1건씩 나왔다.

스핀라자주 급여 투여를 위해서는 5q 척수성근위축증 환자이면서 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지 조건을 모두를 만족해야 한다. 

이번에 신규 신청된 5건의 사례는 모두 이 기준을 충족해 승인됐다. 다만 1건에 대해서는 "치료 시작 전 운동기능평가(HFMSE)가 0점으로 확인돼 다음 모니터링 시 운동기능평가를 시행하는 동영상 또는 운동기능 개선을 확인할 수 있는 투여 전· 후 동영상 자료 제출을 권고하며, 운동기능에 변화가 없을 경우 중단을 고려할 수 있다"고 했다.

모니터링 안건 39건 중에서는 SMA type 2의 31세 남성환자 사례 1건이 유일하게 불승인됐다. 진료심사평가위는 "6차 투약 후에도 HFMSE 점수가 0점으로 지속돼 스핀라자주 투약에 따른 운동기능 유지로 판단할 수 없다"고 불승인을 이유를 밝혔다.

이의신청 안건 3건 중에서도 1건의 기각 사례가 나왔다. 역시 운동기능 유지 또는 개선이 확인되지 않아 급여승인이 거부됐다.

한편 노바티스의 같은 적응증 약제 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡)는 안건으로 오르지 않았다.