초고가 졸겐스마, 신규 급여투여 사전승인 2건 모두 수용

한국노바티스의 '원샷' 척수성근위축증치료제 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡) 신규 급여투여 사전승인 신청이 모두 받아들여졌다. 

2일 건강보험심사평가원이 공개한 1월 진료심사평가위원회 심의결과를 보면, 졸겐스마주 신규 투여 사전승인 신청 2건을 심의해 받아들였다. 이에 따라 급여 투여 전에 사전승인을 받은 공개된 사례 환자 수는 교체투여를 포함해 모두 11명으로 늘었다. 

4개월된 여아는 생후 2개월부터 목 가누기가 안되고 움직임이 적어지는 증상으로 작년 12월 시행한 유전자검사 결과에서 SMN1 유전자 결손이 확인돼 급여 신청했다.

진료심사평가위는 "제출된 진료기록을 확인한 결과, 급여 투여대상  조건을  모두 만족하고, 제외기준에도 해당하지  않는다"며, 급여 사용을 승인했다.

10개월된 남아의 경우 생후 5개월부터 뒤집기가 불가능하고 이후 대근육  발달이 진행되지  않아 작년 12월 시행한 유전자검사 결과에서 SMN1 유전자 결손이 확인됐다.

진료심사평가위는 "급여 제외기준에 해당하지 않으며, 투약시점 기준 생후 10개월로 환자 상태 등을 고려해 이득이 있을 것으로 판단되는 등 투여대상  조건을  모두  만족한다"며, 역시 급여 사용신청을 받아들였다.

한편 바이오젠의 같은 적응증 치료제인 스핀라자주(누시네르센)는 투여 모니터링 보고 36건, 이의신청 1건 등 총 37건이 안건으로 올라 투여 모니터링 보고 중 32건이 승인되고 나머지 4건과 이의신청은 받아들여지지 않았다.