스핀라자주, 지속 투여 2건 거부...신규 1건은 자료보완 조치

바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센) 일부 지속 투여 승인요청이 거부됐다.

1일 건강보험심사평가원에 따르면 지난해 12월 열린 진료심사평가위원회에는 스핀라자주와 관련 신규 2건, 투여 모니터링 35건 등 총 37건의 안건이 상정됐고, 이중 자료보완 1건(신규)과 불승인 2건(투여 모니터링 보고)을 제외하고 나머지 34건이 수용됐다.

스핀라자주는 5q 척수성 근위축증 환자로 ▲5q SMN-1 유전자 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지를 모두를 만족해야 급여를 인정받을 수 있다.

신규 신청된 3개월 남아의 경우 이 기준에 모두 부합해 요양급여 대상으로 승인됐다. 반면 24세 여성은 최근 혈액검사상 헤모글로빈 수치(Hb, 6.5g/dL)가 낮다며, 자료 보완 조치됐다.

투여 모니터링 보고에서는 22세 여성과 24세 여성이 제출된 자료로는 스핀라자주 투여에 따른 운동기능의 유지 또는 개선이라고 판단할 수 없다며, 지속 투여가 거부됐다.

한편 같은 적응증의 '원샷치료제'인 노바티스의 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡)는 전달에 이어 2개월 연속 안건에 오르지 않았다. 작년 11월까지 졸겐스마주 급여 투여 전에 사전승인을 받은 환자는 교체투여를 포함해 모두 9명이다.