첫 경구 PNH치료제 '입타코판 3상 1차요법 승인기틀 마련 

노바티스의 첫 경구투약 B보체 억제제로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)치료제 후보약물 '입타코판'이 기존 정맥주사제형의 솔리리스와 울토미리스와 직접 경쟁하는 1차 치료제로 규제 승인 가능성을 제시했다.

노바티스는 8일 입타코판(iptacopan)의 보체억제제 투약 경험이 없는 PNH 1차 요법환경에서 효과를 살핀  APPPOINT-PNH 3상에서 상당수 환자가 수혈 없이 기준선 대비 헤모글로빈 수치의 증가를 달성했다고 밝혔다.

앞서 C5 보체 억제제를 투약받은 환자중 빈혈을 겪고 있는 환자 대상의 2차 요법에 대한 효과에 대해 발표한 바 있으며 이번 임상연구 결과를 통해 1차 요법으로 솔리리스와 올토미리스 직접적인 경쟁구도 형성을 예고했다.

노바티스는 이번 임상결과를 향후 의료학회에서 발표할 예정이며 내년 규제당국에 승인신청을 위한 자료로 제출할 계획이다.

노바티스 심혈관질환 등 치료제 개발팀 글로벌 책임자인 데이비드 소르겔(David Soergel) 박사는 “우리는 제3상 APPPOINT-PNH 임상시험의 보체 억제제 투약경험이 없는 환자의 데이터에 고무돼 있다" 며 "이번 PNH환자에 대한 두 번째 입타코판 임상결과는 강력한 잠재력을 제시하며  최초의 경구 단일요법이 되는 것을 목표로 하는 광범위한 규제승인 신청의 기틀이 된다"고 밝혔다.

오는 10~13일 열리는 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에 공유할 예정으며 노바티스는 사전 공개된 초록을 통해 2차 치료환경에서 솔리리스-울토미리스와 비교임상결과가 먼저 공유됐다.  

APPLY-PNH(NCT04558918) 3상 중 6개월 이상 안정적으로 솔리리스와 울토미르스 투약후  평균 헤모글로빈(Hb)이 10g/dL 미만인 성인 PNH 환자를 대상으로 진행한 임상 결과다.

97명의 참가자중 62명은 입타코판을, 35명은 솔리리스 또는 울토미리스를 지속 투약받았다. 투약기간은 24주간이다.

6개월 후 평가가능한 입타코판 투약군 60명중 51명이, 대조군은 35명중 9명이기준선에서 헤모글로빈(Hb)이 2g/dL 이상 증가했다. Hb ≥12g달성 환자수는 입타코판군에서만 42명에 달했다. 

평균 Hb변화는 입타코판의 경우 +3.59g/dL, 대조군 -0.04 g/dL이었으며 입타코판군에서는 62명중 60명이 적혈구 수혈이 필요없었다. 대조군은 35명중 14명에 그쳤다.

이상반응의 경우 경구와 주사제 차이로 두통과 설사는 입타코판군이 다소 높았으며 감염 등은 대조군이 더 많았다.