A형 혈우병 최초 원샷치료제 '록타비안' 유럽 승인

A형 혈우병 환자를 위한 최초 원샷 유전자치료제 '록타비안''(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)이 유럽에서 조건부승인됐다.

바이오마린은 24일 유럽연합 집행위원회(EC)로 부터 중증 A형 혈우병(8인자 결핍증) 성인환자의 치료를 위한 유전자 요법 '록타비안'에 대해 조건부 판매승인(CMA)했다고 발표했다.

조건부승인과 함께 EC는 록타비안의 희귀의약품 지정을 유지토록 승인, 10년간 시장 독점권을 부여했다.

록타비안은 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반으로 환자에게 결핀된 인자(Factor) VIII 유전자를 전달, 1회 투약으로  출혈에피소드를 줄일 수 있도록 고안됐다.

조건부 승인은 134명의 환자를 단일군으로 진행한 GENer8-1 3상을 기반으로 이뤄졌다. 8인자의 활성도가 41.9IU/dL 증가했다. 투약후 2년까지 환자의 출혈률은 85%까지 줄었다. 128명의 환자는 별도의 치료법이 필요없다.

다만 치료효과가 얼마나 지속되는지는 향후 연구를 통해 밝혀질 전망이다. 임상 추가연구에서는 소수의 환자에게 최대 5년 효과가 지속됐다.

부작용은 AAV기반 유전자치료제의 특징인 간효소인 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)증가를 특징으로 하는 간독성이 보고됐으나 관리가능한 수준이었다.

한편 FDA는 추가임상 자료에 대한 보안의 필요성을 지적하면서 지난 5월 31일 승인신청서 자체를 반려했다. 앞서 FDA는 2019년 12월 23일 승인 신청서을 수락됐으나 2020년 8월 승인거부한 바 있다.

최근들어 'FDA거부 유럽승인' 품목이 대폭 증가하고 있다. 이번주초에도 길리어드의 HIV치료제 '선렌카'도 유럽 승인이 먼저됐다.