CAR-T 아베크마, 다발성골수종 5→3차 빅스텝 도전

BMS의 CAR-T 세포치료제 '아베크마(Abecma)가 다발성 골수종 3차 요법으로 한꺼번에 두단계 전진배치를 위한 긍정적 임상결과를 제시했다.

BMS는 10일 아베크마가 2~4차 요법 이후 재발 또는 치료에 불응성인 다발성 골수종 성인의 표준요법과 비교한 3상 임상에서 1차 평가변수인 무진행생존에서 통계적으로 유의한 개선을 보였다고 발표했다. 구체적인 자료는 추후 학술대회를 통해 공개할 계획이다.

KarMMA-3 3상(NCT03651128) 관련 구체적인 자료 공개가 없는 가운데 클리니컬 트라이얼에 따르면 임상참가자는 381명으로 이중 3분의 2는 아베크마를 나머지는 표준요법 치료를 받았다.

아베크마는 FDA 기준 3월 26일 승인을 받았으며 유럽과 스위스, 일본, 캐나다, 영국에서는 4차요법으로 승인된 반면 FDA로 부터는 5차 치료제로 승인됐다.

아베크마가 당시 FDA로 부터 5차 요법으로 승인된 사유는 명료해 보인다. 승인은 127명의 3차례 이상 치료를 받은 다발성골수종 환자를 대상으로 진행한 KarMMA 2상을 기반으로 했다. 다만 세부적으로 88% 환자는 4차례 이상 치료를 받은 환자군이었다.

즉 FDA는 4차 요법으로 승인하기에 환자수가 단 16명에 불과, 표본으로 충분하지 않다고 판단한 것으로 추정 가능하다. 즉 다른 규제기관보다는 까다롭게 평가한 것이다.

이번 5차에서 3차요법으로 도전의 성공 여부도 임상참여 환자군의 분포도에 따라 달라질 것으로 예측된다. 공개된 자료만으로 환자의 분포는 확인되지 않았다.

한편 다발성 골수종을 적응증으로 경쟁관계에 있는 존슨앤존슨의  '카빅티(Carvykti, ciltacabtagene autoleucel: 실타셀 cilta-cel) 역시 올해 2월 28일 FDA로 부터 5차, 유럽에서 4차요법으로 승인됐다.

카빅티의 경우도 97명의 3차 요법이상 환자대상 임상을 기반으로 승인됐다. 이중 4차치료 이상 환자비율은 82%였다.

제약사의 보도자료와 달리 FDA는 해당 부분에 대해 충분히 명시하면서 5차요법 승인의 사유를 제시하고 있다.