스핀라자, 급여 지속투여 36건 승인...2건 자료보완 결정

바이오젠의 척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자주(누시네르센) 지속 투여를 위한 급여 사전 신청 건수 대부분이 받아들여졌다. 반면 이의신청 2건은 기각됐다.

30일 심사평가원에 따르면 5월 진료심사평가위원회가 심의한 스핀라자 심의 건수는 총 40건이었다. 단계별로는 신규 신청 1건, 모니터링 보고(투여유지 여부 등) 37건, 이의신청 2건이 안건으로 올랐다.

이중 모니터링 보고 37건이 승인됐고, 이의신청 2건은 기각됐다. 또 신규 신청 1건과 모니터링 보고 1건은 자료보완 조치됐다.

2018년 4월9일 최초 투여해 16차수 예정인 5세 여아 등 30명에 대해서는 운동 기능평가 결과 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선이 확인되는 등 고시에서 정한 중단기준에 해당하지 않아 급여 대상으로 인정한다고 했다.

2018년 4월19일 최초 투여해 15차수 예정인 9세 여아의 경우 지속 투여를 승인하면서 "운동기능평가(HFMSE) 점수가 2회 이상 0점으로 다음 모니터링 시 운동기능 변화가 없을 경우 중단을 고려할 수 있다"고 했다.

2020년 4월8일 첫 투여해 10차수 예정인 21세 여자환자의 경우  운동 기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증할만한 추가적인 자료가 필요하다며 자료보완 조치했다. 운동기능평가(HFMSE)에서 획득된 점수를 확인할 수 있는 동영상자료도 제출하도록 했다.

2020년 10월23일 최초 투여 후 7차 예정인 37세 여자 환자 등 2명에 대해서는 "이의신청 시 추가로 제출한 자료로는 스핀라자주 투여에 따른 운동기능의 유지 또는 개선으로 볼 수 없다고 판단돼 기각한다"고 했다.