FDA, 베타 지중해빈혈 '긍정' 로렌조오일병 '불투명'

블루버드 바이오의 베타지중해 빈혈 원샷 유전자치료제 진테그로(베티셀beti-cel)에 대해 FDA 승인에 밝은 전망이 제시됐다. 

반면 부신백질이영양증(ALD) 일명 로렌조오일병 치료제 스카이소나(엘리셀 eli-cel)의 경우 치료 이점이 부작용 위험대비 큰지는 불명확하다는게 FDA의 입장이다.

FDA는 9,10일 양일간 자문위원회를 통해 논의하게될 블루버드의 진테그로와 스카이소나 등 두가지 유전자치료제 관련 요약보고서를 7일 공개했다.

보고서에 따르면 진테그로의 경우 베타지중해 빈혈 환자의 수혈 필요성을 낮추고 39개월 간 지속적인 효과를 보여준 임상결과에 대해 FDA는 긍정적인 의견을 제시했다. 자문의 논의 결과에 따라 FDA가 승인할 가능성이 높게 예측됐다.

반면 로렌조오일병 치료제 스카이소나의 경우 골수이식 기증자 요인을 제외한 이점이 투약 후 골수형성이상증후군(MDS) 등 장기적인 부작용 위험 요인보다 큰 지에 명확하지 않다고 평가했다.

또한 ALD 환자군에서 투약군에 해당하는 심각한 질환 단계인 대뇌 부신백질이영양증(CALD)으로 악화되는 과정에서 오랜기간 무증상인 사례가 확인돼 투약환자의 식별이 어렵다는 점, 즉 질환 악화에 대한 명확한 예측요인이 없다는 부분도 우려되는 측면이라고 덧붙였다.

결과적으로 장기 부작용 위험이 확인되지 않은 상황에서 굳이 질병의 악화가 없는 환자에 투약하기에 이점보다 위험이 클 수 있다는 진단이다.

FDA는 자문위 논의를 기반으로 FDA는 진테글로에 대해 8월 19일, 스카이소나에 대해 9월 16일을 승인목표예정일로 잡고있다. 

브리핑 문서 : https://www.fda.gov/media/159010/download