화이자, 듀시엔형 근이영양증 치료제 임상재개

화이자의 듀시엔형 근이영양증 유전자 치료제 후보약물 PF-06939926에 대한 임상이 재개된다.

화이자는 28일 FDA로 부터 지난해 12월 환자의 사망사건 관련 내려진 임상 보류가 해제됨에 따라 CIFFREO 3상 임상을 재개키로 했다.

PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)은 미니 디스트로핀(mini-dystrophin) 유전자 아데노 연관 바이러스에 실어, 보충함으로써 해당 유전자의 부족으로 발생한 듀시엔형 근이영양증을 치료하는 기전의 유전자치료제이다.

현재 미국이외 영국, 캐나다, 대만, 스페인, 벨기에 규제당국은 3상 연구재개를 승인했으며 오는 6월까지 대부분의 국가에서 규제해제가 될 것으로 화이자는 기대했다.

국내연구기관으로는 서울대, 삼성, 부산대 양산병원 등 3개 병원도 글로벌 임상에 참여하고 있다.

듀시엔형 근이영향증은 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하며 증상은 근육이상과 혈청요소 상승을 특징으로 한다. 잘 걷지 못하는 등 근육이상이 악화된 이후 20대에 사망에 이르게된다. 현재 치료법을 개발되지 않은 질환이다.