'험란했던 여정', 4년만에 급여 첫 관문 넘은 희귀약

'저인산효소증(Hypophosphatasia)'이라는 유전성 희귀질환이 있다. 희귀한 골격계 대사성 질환으로 태아 단계에서 사망하거나 호흡기계 부전 증상부터 나골연화증까지 임상 증상은 다양하다.

정도가 심한 환자는 일상생활이 사실상 불가능하다. 뼈 생성이 제대로 안되면 체내 장기조차 지지할 수 없기 때문이다.

저인산효소증은 알렉시온의 스트렌식주(아스포타제알파)가 나오면서 치료에 새로운 전기를 맞았다. 국내에는 한독이 2016년 2월 12일 시판허가를 획득해 들어오게 됐다.

그러나 꼭 필요한 약제인데도 불구하고 스트렌식주가 급여권에 진입하는 데는 그야말로 '험란한 여정'이 있었다. 물론 그 여정은 아직도 진행형이다.

건강보험심사평가원은 7일 약제급여평가위원회에서 전날 스트렌식주 급여 적정성을 심의한 결과 급여 적정성이 있는 것으로 평가됐다고 밝혔다. 효능·효과는 '소아기에 발병한 저인산증 환자의 골 증상 치료'라고 설명했다.

국내 시판허가 후 만 4년만에 급여 첫 관문을 넘어선 것이다. 스트렌식주 급여 진입이 이처럼 늦어진 건 애매한 진단기준이나 타이트한 급여기준 등 여러 복합적인 요인이 작용한 것으로 알려졌다. 공식적인 급여 신청은 국내 허가 후 2년이 지난 2018년에 이뤄졌다. 하지만 2019년초 회사측의 요청으로 심사평가원 실무검토가 중단되기도 했다.

이번에 약평위를 넘을 수 있었던 건 그나마 경제성평가면제 특례제도가 있었던 덕이다. 경평면제로 접근하면 총액제한 위험분담계약(RSA)이 뒤따르게 되는데, 심사평가원 단계에서 다른 RSA 유형을 하나 더 붙이기로 했다. 결국 최근의 경향처럼 스트렌식주도 '총액제한+1', 이른바 중복 RSA가 적용돼 관문을 넘어설 수 있었던 것이다. 이는 건보공단 약가협상도 '험란한 여정'이 될 수 있다는 걸 의미하기도 한다.

이에 대해 제약계 한 관계자는 "4년이라니...환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 뿐 아니라 생명과도 직결될 수 있는 초희귀약제들에 대한 급여평가는 좀더 유연하게 접근할 필요가 있다"고 주장했다.