솔리리스주(에쿨리주맙)의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증은 8월 사전심사에서도 여전히 바늘구멍 행보를 이어간 것으로 나타났다. 

반면 같은 약제의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증과 같은 적응증을 갖고 있는 울토미리스주(라불리주맙)은 모두 받아들여졌다.

저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙) 역시 심사 성적이 좋았고, 졸겐스마주(오나셈노겐 아베파르보벡) 성과평가도 좋은 실적이 지속됐다.

이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 최근 공개한 8월 진료심사평가위원회 심의결과를 통해 확인했다.

1일 공개내용을 보면, 먼저 솔리리스의 경우 17건의 심의결과가 이날 공개됐다.

먼저 aHUS 적응증은 신규 4건, 지속투여 5건, 보고 1건 등 10건이 안건으로 올랐는데, 신규 3건은 불승인되고 나머지는 받아들여졌다.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증은 신규 2건, 모니터링 5건 등 총 7건이 심의돼 모두 수용됐다. 

또 PNH 치료제인 울토미리스주(라불리주맙)는 신규 4건, 모니터링 64건, 보고 1건 등 총 69건이 안건으로 올라 역시 모두 받아들여졌다. 

솔리리스의 aHUS 적응증만 여전히 바늘구멍인 것이다. 

척수성근위축증 치료제는 스핀라자(누시네르센)의 지속투여 신청 30건과 이의신청 1건이 안건으로 붙여졌다. 지속투여 안건의 경우 1건 외 29건이 수용됐고, 이의신청은 기각됐다. 불승인은 8세 남아 사례였는데, 스핀라자주 투여에 따른 운동 기능 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 지속투여 신청이 거부됐다.

저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙)는 신규 1건, 지속투여 7건 등 8건이 심의돼 모두 수용됐다. 

한편 이번 공개대상에는 졸겐스마주(오나셈노겐 아베파르보벡) 성과평가 6사례도 포함됐다. 결과는 모두 '의미있는 개선'이었다.

위원회는 "현재까지 총 20명에게 투여해 투여 후 6개월 평가 전인 18명 중 17명은 의미 있는 개선이며, 1명은 투여 실패(사망)했다"고 했다.

최은택 기자 다른기사 보기