야누스 인산화 효소에 결합...치료 효과 기대
글락소스미스클라인이 수입하는 골수섬유증 희귀의약품 치료제 '옴짜라정(모멜로티닙)'이 허가됐다.
식약처는 24일 해당 품목을 허가했다고 25일 밝혔다.
여기서 골수섬유증(Myelofibrosis)은 골수 증식 종양 중 하나로, 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행되어 혈액을 만드는 기능이 떨어지는 상황을 일으킨다.
'옴짜라정'은 빈혈이 있는 성인의 중간 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료에 사용한다.
이 약은 골수 세포의 과도한 증식 및 섬유화에 관여하는 '야누스 인산화 효소(Janus family tyrosine kinase, JAK)에 결합해 치료 효과를 나타내며, 또 골수섬유증 환자에서 빈혈을 유발하는 액티빈 A 수용체 1형(Activin A receptor type 1)을 억제해 빈혈 증상을 완화함으로써 빈혈이 있는 골수섬유증 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가하여 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.
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