합병설 대신 품목 인수로 가닥....8,750만 달러 투자
노바티스는 아브로바이오(AVROBIO)의 시스틴증 유전자치료제 후보약물 AVR-RD-04의 개발 및 판매권리를 인수했다.
아브로바이오는 22일 1/2상 임상개발단계의 시스틴증 유전자치료제 후보약물 AVR-RD-04의 모든 권리를 8,750만 달러에 노바티스에 판매하는 계약을 체결했다고 발표했다.
올해초부터 졸겐스마와 럭스터나를 보유한 노바티스가 유전자치료제 개발 주력인 아브로사에 대한 인수설이 잠시 제기되기도 했으나 품목인수로 일단 마무리됐다.
AVR-RD-04는 렌티바이러스 기반 유전자치료제로 예상 참가자 최대 50명을 목포로 1/2상(NCT05146830) 임상을 진행하고 있다.
지난 18일 유전자세포치료학회)ASGCT)에서 6명의 시스틴증 환자 대상 최대 36개월까지 경구용 시스테아민의 투약을 중단하는 등 증상개선을 제시하는 초기 임상결과를 발표했다.
한편 임상효과에서 언급된 시스테아민은 시스틴(축적)증 치료제로 암젠과 호라이즌의 합병 논란과도 연결된다. 호라이즌이 보유한 품목중 프로시스비(PROCYSBI)이 시스테아민제제다. 유일한 경쟁품목으로는 비아트리스의 시스타곤(Cystagon)이 존재한다. 다른 품목은 각막질환 시스틴증 치료제로 점안제다.
시스틴증은 아미노산의 일종인 시스틴의 이동 장애로 체내의 여러 조직과 장기에 시스틴이 축적되는 상염색체 열성 유전성 대사질환으로 주로 신장, 각막등에 손상을 일으킨다.
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