블루프린트, 혈액 종양 연관, 비만 등 치료조건 해제
블루프린트 메디신의 아이바키트(Ayvakit, 아바프리티닙)의 무통성 전신 비만세포증에 대해 FDA로부터 추가 적응증 승인을 받았다.
블루프린트 메디신은 22일 아이바키트가 최초이자 유일한 무통성 전신 비만증 성인환자 치료제로 FDA 승인을 받았다고 발표했다. 승인신청은 1월 22일 진행됐으며 우선심사경로로 4개월만에 승인을 받게됐다.
승인 기반 임상은 PIONEER 2상(NCT03731260). 이전 치료경험이 없는 전신비만세포증 환자 대상으로 진행한 임상에서 24주차 총 증상점수(TSS) 15.6점이 감소(위약군 9.2점)했다.
아이바키트는 2020년 1월 위장관 기질종양을 적응증으로 FDA 승인된 치료제다. 이어 21년 6월 비만세포 백혈병(MCL)과 혈액 종양 연관해 비만이 있는 진행성 전신성 비만세포증이라는 제한된 표현형으로 승인된 바 있으며 이번에 광범위한 전신비만증 치료 적응증을 확보하게 됐다.
비만세포증은 피부와 신체의 다양한 부위에 비만세포가 비정상적으로 축적되는 질환으로 피부반점과 돌기, 위장질환 등 다양한 증상을 유발하는 질환이다. 아이바키트는 질환의 주요기저요인인 c-KIT 유전자의 점변이(D816V)를 억제하도록 설계된 약물이다.
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