파밍, 레니올리십 '조엔자'...노바티스서 판권확보 후 상업화
극희귀 자가면역 결핍질환인 활성화된 PI3K델타증후군 환자를 위한 첫 치료제 조엔자(Joenja leniolisib)이 FDA 승인을 받았다.
활성화된 PI3K델타증후군 (activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome /APDS)는 반복적인 호흡기 감염과 면역조절장애를 특징으로 하는 일차성 면역결핍질환으로 특정 유전자 변이에 의해 발생한다. 100만명당 1~2명 정도에서 발병하며 대체요법 이외 치료제 없었다.
네델란드 소재 파밍(Pharming)사는 12세 이상 소아와 성인을 위한 활성화된 PI3K델타증후군 환자 치료를 위한 조엔자가 FDA 승인을 받았다고 25일 발표했다. 제품은 4월초 출시할 예정이다.
조엔자는 겸상적혈구병 치료제로 개발되어 왔던 약물로 파밍사는 2019년 2천만 달러 선불금을 주고 노바티스로 부터 판권을 인수한 PI3K 억제제 계열의 경구약물이다.
파밍사는 활성화된 PI3K델타증후군 환자를 위한 첫 표적치료제로 해당질환으로 고통받는 환자와 가족을 위한 치료옵션의 변화와 향후 표준치료제로서의 가능성을 기대한다고 밝혔다.
저작권자 © 뉴스더보이스헬스케어 무단전재 및 재배포 금지
