최초의 광역학요법제제로 피부에 바르는 항암제 후보약물 '하이브라이트'( HyBryte/합성 하이퍼리신)이 FDA 승인신청에 재도전하기 위해 FDA에 회의를 요청했다.
솔리제닉스(Soligenix)는 지난 2월 FDA로 부터 승인신청서 거부서한(refusal to file letter, RTF)를 접수 받은 하이브라이트 관련 추가 논의를 위해 Tape A 회의를 요청했다고 9일 밝혔다. 신청 적응증은 희귀암인 초기단계의 피부 T세포 림프종(CTLC)다.
Tape A 회의는 신약의 중단 또는 정체된 품목의 개발을 돕기 위해 운영되는 회의로 신청서 접수자체가 거부된 하이브라이트의 승인활로를 모색하기 위한 회의다.
하이브라이트는 생소한 영역인 동급 최초 광역학 항암요법제로 쉽게 바르는 연고(ointment)형태의 항암치료제다. 연고를 바르고 빛(가시광선)을 쬐면 약효가 활성화되고 피부 깊숙히 침투해 암세포를 사멸시키는 원리다.
특별한 성분은 아니고 항우울제에도 활용되는 감광성 물질인 하이퍼리신 성분으로 암주변의 활성산소의 산화작용를 높여 암세포 증식을 억제하는 방식이다.
솔리제닉스는 FLASH 3상(NCT02448381)을 통해 충분히 효과를 검증했다고 평가, FDA 승인신청서를 제출했으나 접수자체가 거부됐다.
임상결과를 간략히 살피면 총 169명의 IA기, IB기 또는 IIA기 CTCL환자가 참여했다. 이중 116명의 하이브라이트 치료를 받았다고 50명이 위약군이다.
1차평가변수는 6주 요법 이후 8주차 50% 이상 피부병변(3개병변)이 감소한 환자 비율. 116명중 19명(16.4%)가 해당 기준을 충족했고 위약군은 2명(4%)였다.
2차 평가변수는 치료반응률로 6주+휴식2주의 2주기 요법완료 후 즉 16주차에 하이브라이트군(110명) 중 44명(40%)이 반응한 반면 위약군은 2명(4%) 였다.
3주기 치료에서는 위약군도 하이브라이트 요법이 허용됐으며 평가 가능한 78명중 38명(48.7%)가 반응했다. 이외 부가적으로 피부병변인 플라그의 감소효과도 확인됐다.
다만 상당한 치료효과에 대한 홍보에도 불구 FDA 신청접수가 거부된 사유는 공유되지 않았으나 가늠할 수 있는 대목은 몇가지 있다.
대표적으로 공개된 임상결과에 따르면 장기추적에 따른 완전관해 환자 수 등이 아예 제시되지 않고 있다.
두번째 부작용 발생 비율은 1차 평가변수 달성 환자비율과 동일한 16%였다. 대부분 경미했으며 4%만이 중증, 2.48%(4명)만이 중대한 부작용(SAE)이라고 설명하고 있으나 해석에 따라 위험 대비 혜택이 충분하다고 평가하기엔 무리가 따른다. 또 임상 전체 데이터를 살피면 적용부위 통증 등 치료주기를 더할수록 특정 부작용이 누적됐다.
FDA에 재승인 신청과 설득을 위해 솔리제닉스가 세부적인 임상결과를 공유하지 않고 있는 가운데 어떤 추가적인 임상정보를 생성했는지에 대해서는 특별히 공유된 내용은 없다. 간략히 6개월 추적조사 결과 국소요법인 만큼 안전성이 높았다는 점을 강조했다.
