FDA는 희귀의약품 7년 독점권이 해당질환 전체에 있다는 법원의 결정을 따르지 않기로 결정했다.
FDA 24일 연방관보를 통해 지난해 5월 희귀의약품 독점권의 범위가 승인 적응증 연령기준이 아닌 질환 전체에 있다는 11순회 항소법원 판결을 따르지 않고 이전 자체 유권해석대로 독점권을 승인된 적응증에 한정하는 운영원칙을 유지키로 했다.
FDA는 지난해 5월 카탈리스트 제약의 렘베르트 이튼 근무력증 증후군 성인환자 대상 적응증으로 승인된 파일답스(Firdapse)의 희귀약 독점권이 해당질환 전체에 있다는 법원 판결에 따라 소아 적응증으로 승인을 한 약물 루주르기(Ruzurgi /제약사 자코부스)을 상업출시가 불가능한 잠정승인 전환한 바 있다.
그러나 이같은 법원 판결을 준용할 경우 특정질환의 아형질환 또는 적응증 연령을 달리하는 신약 개발을 더디게해 환자의 치료접근성이 훼손된다고 판단, 기존 운영원칙을 적용해 희귀약 독점권을 승인적응증에 한정키로 했다.
즉 법원의 판결이 있는 위 사안에 대해서만 법원의 명령을 따르고 이후 희귀약 독점권에 대한 운용기준은 판결과 무관하게 그대로 성인 적응증에 승인된 경우 성인에 대한 독점권만 인정하고 소아 적응증 품목이 등장할 경우 승인을 하겠다는 방침이다.
유사한 법정다툼이 발생하더라도 환자의 치료접근성을 낮추는 운영은 하지 않겠다는 FDA의 최종 방침을 정했다.
<희귀질환 독점권 법원 판결 사건 정리>
1. FDA는 2018년 11월 카탈리스트 파마의 파일답스를 성인의 렘베르트 이튼 근무력증 증후군(LEMS)을 적응증으로 승인, 희귀의약품 지위인정 7년 독점권 부여.
2. FDA는 2019년 5월 파일답스와 동일성분 아미팜프리딘 성분인 자코부스사의 루즈르기를 소아 LEMS 적응증으로 승인. 즉 필답스의 희귀약 지위를 성인 적응증에 국한함.
3. 카탈리스트는 자코부스사 제품 승인은 부당하다며 2019년 6월 FDA을 상대로 희귀질환 독점권 범위에 대한 소송을 제기.
4. 지방법원은 FDA의 유권해석이 적절하다고 판결했으나 2022년 5월 항소심에서 순회항소법원(고등법원)은 질환 전체에 희귀약 독점권을 인정해야 한다고 판결.
5. FDA는 2022년 5월 법원의 판결을 준용 자코부스사의 승인을 잠정승인으로 전환, 법원의 결정을 준용하는 한시적 운영방침에 대해 설명.
6. 24일자 연방관보를 통해 1월 18일부로 법원의 판결을 거부하고 기존 유권해석대로 적응증에 한정 희귀약 독점권을 인정하는 기존 원칙을 고수하기로 결정.
이전 상황 간략 정리: 아미팜프리딘 성분은 오래된 성분으로 유럽에서는 바이오마린이 2009년 정제제형으로 개발 파일답스를 상품명으로 출시, 이후 카탈리스트가 미국 판권을 확보함. 자코부스는 승인 이전부터 해당성분을 무상 공급해왔음.
