[뉴스더보이스 다국적제약 단신 - 1월 3일]

알프로릭스, 한국혈우재단 부설의원 처방 가능

사노피-아벤티스 코리아의 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스(성분 혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc), 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))’가 사회복지법인 한국혈우재단의 의약품심의위원회를 통과했다.

알프로릭스는 한국혈우재단 의약품심의위원회를 통과한 최초의 B형 혈우병 반감기 연장 치료제로써, 이제 국내 400여 명의 B형 혈우병 환자들이 서울, 광주, 부산에 위치한 한국혈우재단 부설의원을 통해서도 알프로릭스를 처방받을 수 있게 됐다.

알프로릭스는 최초의 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제다. Fc 융합단백기술로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 약 2.4배 연장하였으며, 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능해 연간 약 100회에 달하는 기존 치료제의 정맥주사 횟수를 절반 이상 감소시켰다.

박희경 사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부 총괄은 “알프로릭스가 국내 출시 3년 만에 한국혈우재단 부설의원에서 처방 가능해짐에 따라 더 많은 B형 혈우병 환자가 반감기 연장 제제의 치료 혜택을 누릴 수 있게 되어 기쁘다”며 “사노피는 앞으로도 B형 혈우병을 비롯한 혈우병 환자 치료 환경 개선 및 삶의 질 증진을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 알프로릭스는 B형 혈우병 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 지난 2020년 3월 국내 출시됐다. 알프로릭스는 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU의 5가지 다양한 옵션 중 환자 개인의 치료 환경에 따라 적합한 용량을 선택할 수 있다.

레파타, 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 대상 급여 기준 확대

암젠코리아는 자사의 PCSK9 억제제 레파타(성분 에볼로쿠맙)의 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(이하 ‘HeFH’) 환자에 대한 건강보험 급여기준이 2023년 1월 1일자로 확대됐다고 밝혔다.

이로써 레파타는 Simon Broome 진단 기준 상 possible 또는 Dutch 진단 기준 상 probable 이상(6점 이상)에 부합하여 HeFH로 확진된 환자 중 최대내약용량의 스타틴 제제(HMG-CoA reductase inhibitor)와 에제티미브를 병용 투여하였으나 반응이 불충분한 경우(혈중 저밀도지질단백질 콜레스테롤 수치가 기저치 대비 50% 이상 감소하지 않거나 100mg/dL이상인 경우) 급여 처방이 가능해졌다.

가족성 고콜레스테롤혈증 환자는 혈중 저밀도지질단백질 콜레스테롤(이하 LDL-C) 수용체의 유전적 결함으로 혈중 LDL-C가 원활히 제거되지 못한다. 따라서 HeFH 환자는 LDL-C 수치가 정상 범위보다 높기에 조기 심혈관질환의 위험에 노출된다. 현재 가족성 고콜레스테롤혈증의 진단은 치료 전 LDL-C 수치, 과거력, 가족력, 유전자 검사, 황색종 유무 등을 고려하는 Simon Broome, Dutch 진단 기준 등을 활용하고 있다.

기존 급여 기준에 따르면 레파타®는 Simon Broome 또는 Dutch 진단 기준 상 Definite HeFH에 부합하는 환자인 경우에만 급여 처방이 가능했으나 이번 급여 기준 개정 고시를 통해 급여 대상 HeFH 환자군은 Simon Broome 기준 possible 또는 Dutch 기준 probable 이상(6점 이상)으로 한층 확대되었다. 이는 HeFH 환자에게 급여 적용 시, 유전자 검사 없이도 가족력이나 검사상의LDL-C 수치 등 위험요인에 대한 선택이 넓어졌다는 데에 의의가 있다.

레파타의 급여 확대는 혈중 LDL-C 수치가 높으며 가족력이 있는 경우 HeFH로 진단하여 치료가 필요하다는 학회의 의견과 영국 국립보건임상평가연구소(NICE, The National Institute for Health and Care Excellence)의 HeFH 기준, 그리고HeFH 환자를 대상으로 레파타의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 RUTHEFORD-2 임상연구가 Simon Broome(2006) 진단 기준 상 definite 환자뿐만 아니라 possible 환자까지 포함하여 진행됐다는 점을 근거로 이뤄졌다.

RUTHERFORD-2 임상연구는 전세계 HeFH 성인 환자 329명을 대상으로 진행된 이중맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 3상 연구다. 연구 12주차에 각 투여군의 LDL-C 수치 변화를 측정한 결과, 기저치로부터의 LDL-C 수치 감소 비율은 레파타 2주 1회 투여군(140mg)이 62%, 위약을 동일한 용법용량으로 투여한 대조군이 1%로, 레파타는 대조군 대비 더 큰 LDL-C 감소폭을 보였다.

목표 LDL-C인 70mg/dL에 도달한 환자의 비율도 레파타 2주 1회 투여군(140mg)이 68%, 레파타 월 1회 투여군(420mg)이 63%였던 반면, 위약군에서는 2%만이 치료 목표에 도달했다. 이상반응 발현율은 레파타® 치료군과 위약군과 비슷한 수준으로, 양호한 내약성을 보였다.

암젠코리아 Value Access & Policy 부서의 이화복 상무는 “이번 급여 기준 확대로 그 동안 치료 사각지대에 놓여 있었던 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게도 레파타의 치료 혜택을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “앞으로도 암젠은 치명적인 질환에 맞서 더 혁신적인 치료제를 필요로 하는 환자들을 위해 접근성 확대를 위한 노력을 이어나갈 것”이라고 강조했다.

암젠코리아 제너럴 메디슨(General Medicine) 사업부 총괄 김상윤 전무는 “암젠의 심혈관질환 치료 부문 대표 제품인 레파타는 출시 이후 지속적으로 심혈관계 질환 발생 위험이 높은 환자들을 위해 치료 영역을 확장해 왔다”며 “이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료 급여 확대를 계기로 심혈관계 질환 발생 예방을 위해 더 강력한 LDL-C 강하 치료 옵션이 필요한 환자들을 위한 레파타®의 임상적 가치가 더 확고하게 자리매김할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

레파타는 LDL-C 수용체를 분해하는 PCSK9 단백질의 활성을 저해함으로써 LDL-C 수용체의 재사용율을 높여 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 기전의 PCSK9 억제제다. 2017년 4월 국내 허가를 획득했으며 이후 임상연구를 통해 확인한 치료 효과 및 안전성을 바탕으로 2018년 8월 ▲죽상경화성 심혈관계 질환 ▲원발성 고콜레스테롤혈증(HeFH포함) 및 혼합형 이상지질혈증 등의 치료에 추가로 적응증을 획득했다.

한국BMS ‘레블리미드’ 유지요법 급여화

한국BMS제약은 다발골수종 치료제 ‘레블리미드(성분 레날리도마이드)’의 유지요법이 국내 건강보험 급여를 통과했다고 3일 밝혔다. 급여 적용 대상은 자가조혈모세포 이식 후 안정병변 이상의 반응을 보이고 이식 종료 후 6개월 이내에 유지요법을 시작한 환자다.

유지요법은 다발골수종 환자가 자가조혈모세포 이식 후 좋은 예후를 유지하기 위해 휴약기를 가지지 않고 질병 재발 시까지 치료제를 지속 투여하는 방법이다. 유지요법을 통해 재발 시기를 늦춰 다발골수종 환자의 생존 연장에 도움을 주는 것이 여러 임상 연구를 통해 입증된 바 있다.

다발골수종 치료를 시작한지 1년 이내의 환자 460명을 대상으로 진행한 ‘CALGB 100104’ 연구에서 72.4개월간 추적관찰한 결과 레블리미드 유지요법군의 무진행생존기간 중앙값(Median Progression Free Survival, mPFS)은 68.6개월, 위약군의 mPFS는 22.5개월로 확인됐다. 레블리미드 유지요법군이 위약군에 비해 재발 및 사망 위험이 62% 감소된 것이 연구를 통해 입증된 것.

더 장기간인 91개월 추적 관찰 결과에서는 유지요법군의 종양이 진행하기까지의 기간(Median Time To Progression, mTTP)과 전체 생존기간 중앙값(Median Overall Survival, mOS)은 각각 57.3개월, 113.8개월로 위약군의 28.9개월, 84.1개월 대비 유의한 개선을 보였다.

3개의 무작위 대조 임상시험 ‘CALGB 100104’, ‘IFM 2005-02’ 및 ‘GIEMA RVMM-PI-209’를 메타분석한 연구에서도 유지요법군의 무진행 생존기간(Progression-Free Survival, PFS)과 전체생존기간(Overall Survival, OS) 모두 향상되었음을 입증했다. 총 1,208명의 환자를 대상으로 메타분석한 결과, 레블리미드 단독 유지요법군의 PFS는 52.8개월로 위약군의 PFS인 23.5개월에 비해 PFS를 2배 이상 연장하였고 재발 및 사망의 위험을 52% 낮췄다. 88.8개월간 추적 관찰한 결과, 유지요법군의 OS는 111개월로 위약군의 86.9개월 보다 25개월가량 생존율이 유의하게 증가했다.

레블리미드 유지요법은 미국종합암네트워크(NCCN)에서 이식이 가능한 환자와 불가능한 환자 모두에게 가장 높은 수준인 ‘선호요법(preferred regimen, category 1)’으로 권고되고 있으며, 유럽종양학회(ESMO) 가이드라인에서도 자가조혈모세포이식 후 유일하게 수준으로 권고되고 있다. 이처럼 레블리미드 유지요법은 해외에서 이미 우선적으로 사용되는 치료 옵션이나 국내에서는 비급여 상태로 남아 치료에 적극 사용되지 못하는 실정이었다.

이에 한국BMS제약은 2018년 6월 ‘새롭게 진단된 자가조혈모세포이식을 받은 다발골수종 환자의 유지요법’으로 적응증 확대 후 국내 다발골수종 환자들의 치료 접근성 개선을 위해 정부와 회사 간 다양한 재정 분담안 논의를 통해 5mg, 10mg 제형의 약가를 25% 낮추는 등 급여 등재를 위한 노력 끝에 지난 1월 1일부터 유지요법 급여가 적용됐다.

이번 급여화를 계기로 레블리미드 유지요법이 자가조혈모세포 이식 후 재발 방지를 위한 표준 치료로 자리잡을 것으로 기대되고 있다.

한국 BMS제약 이혜영 대표는 “다발골수종은 자가조혈모세포이식 후에도 완치가 어렵고 재발이 잦은 질환으로 유지요법을 통해 재발을 사전에 방지하거나 지연시키는 것이 중요한 만큼, 이번 급여를 통해 더 많은 국내 다발골수종 환자들이 레블리미드 유지요법을 통한 치료 혜택을 누릴 수 있게 돼 기쁘다”라며, “앞으로도 레블리미드가 환자들의 장기적 삶의 질 향상에 도움을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.

한편 레블리미드의 약가는 5mg, 10mg 기준 각각 56,678원, 60,545원으로 시장점유율이 가장 높은 종근당의 ‘레날로마캡슐’ 대비 약 20% 절감된 비용이며, 레블리미드를 포함한 시중 레날리도마이드 성분 제제 가격의 산술평균가 보다도 약 5% 낮은 수준이다.

한국먼디파마, 베타딘 드라이파우더스프레이 리뉴얼 출시

한국먼디파마가 상처에 뿌리는 살균소독제 베타딘드라이파우더스프레이를 리뉴얼 출시했다고 3일 밝혔다.

베타딘 드라이파우더스프레이는 높은 살균 효과를 지닌 포비돈 요오드 성분을 주성분으로 한 분말형 스프레이 제형의 소독제이다. 이번 리뉴얼을 통해 용법, 효능·효과 등 주요 정보들을 한눈에 인지할 수 있도록 디자인을 추가해 사용자 편의성을 높였다는 것이 회사 측 설명이다.

상처 부위는 감염이 되면 악화될 수 있으므로 항생제 연고나 소독약을 통한 올바른 소독이 필수적이다. 베타딘 드라이파우더스프레이의 주성분인 포비돈 요오드는 광범위한 항균력을 갖고 있어 상처 면의 바이러스와 세균을 효과적으로 제거하고 2차 감염 예방을 돕는다.

실제 연구를 통해 제품의 주성분인 포비돈 요오드가 30초 이내에 시험에 사용된 모든 박테리아에 대해 살균 효과를 보이는 것이 확인됐다.

스키, 캠핑 등 겨울철 야외활동 시 전기히터, 손난로와 같은 휴대용 전열기 사용으로 인한 화상 사고 발생에 유의해야 한다. 특히 2도 이상의 수포가 생긴 화상 상처의 경우 세균에 의한 감염에 주의가 필요하다. 베타딘 드라이파우더스프레이는 분말형 스프레이 제형으로 겨울철 외부 활동 시 발생 가능한 화상 상처뿐 아니라 찰과상, 화상, 기타 가벼운 상처 등 다양한 상처에 손쉽게 사용이 가능하여 편의성을 높였다.

또한, 기존 액체형 소독제와 달리 파우더 형태로 분사되어 상처에 직접 접촉이 덜해 감염 우려가 적고, 소독약이 흐르지 않아 편리하다. 스프레이 타입으로 고르게 분사되어 넓은 부위의 상처에도 간편하게 도포해 소독할 수 있는 것이 특징이다. 분사 시 미세한 가루가 상처에 잘 밀착되어 가루 날림도 덜하다.

베타딘 드라이파우더스프레이는 사용 전 흔들어준 후 치료 부위에서 15cm 정도 떨어뜨려 하루 수회 상처 부위에 고르게 뿌려 주면 된다. 필요시 밴드 또는 붕대로 덮는 것도 가능하다.

한국먼디파마 정희정 과장은 “최근 베타딘브랜드의 인지도가 향상됨에 따라, 소비자의 일상생활 속 건강 증진에 도움이 될 수 있도록 기존 베타딘 브랜드 내 좋은 품질의 제품을 리뉴얼 출시하게 되었다”며 “해당 제품은 포비돈 요오드 성분의 스프레이 제형을 가진 국내 유일의 제품으로 가벼운 상처부터 궤양, 화상 상처까지 광범위한 상처 케어에 도움이 될 것으로 기대된다”고 전했다.

한편 베타딘 드라이파우더스프레이는 일반의약품으로 처방전 없이 가까운 약국에서 구매할 수 있다.

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