CSL헴제닉스, FDA 승인 

CSL 은 22일(미국 현지 기준 시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(성분 etranacogene dezaparvovec-drlb)를 승인받았다고 발표했다. 

헴제닉스는 현재 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 사용하고 있거나, 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈을 경험했거나, 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 B형 혈우병 성인 환자의 치료에 승인됐다. 임상연구 결과,  헴제닉스는 연간 출혈 빈도를 낮췄고, 94%의 환자가 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 중단할 수 있게 됐다. 

폴 페로 CSL 최고경영책임자(CEO)는 “B형 혈우병 환자들에게 헴제닉스가 긍정적인 영향을 미칠 수 있기를 기대한다”고 밝혔다. 

B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 중등도에서 중증의 B형 혈우병은 혈액응고 9인자를 예방적으로 주입해 결핍된 혈액 응고인자를 일시적으로 대체하거나 보충하는 방식으로 치료한다. 

이러한 치료 방법은 효과가 있지만, 환자들은 평생 주입 일정을 엄격하게 준수해야 하는 부담감이 크다. 또한, 이 질병으로 인한 통증, 이동 제한, 관절 손상, 자연 출혈 등을 계속해서 경험할 수도 있다.  이러한 환자들에게 헴제닉스 정맥 주입 시 환자가 스스로 혈액응고 9인자를 생산하게 돼 출혈 위험을 낮출 수 있다. 

킴 펠란 B형 혈우병 연합 최고운영책임자는 “유전자 치료법은 혈우병 환자와 간병인을 정기적, 지속적인 약제 주입 부담으로부터 해방시킬 수 있는 최초의 치료 방법”라고 말했다.
 
이번 FDA 승인은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구결과에 근거한다.

연구결과에 따르면, 헴제닉스를 환자에게 주입한 후 6개월차에 평균 39%, 24개월차에 평균 36.7%의 환자에게 혈액응고 9인자 활성이 나타났다. 주입 후 7-18개월 사이에 환자의 연간 출혈률(ABR)은 주입 전과 비교해 54% 감소했다. 또한, 헴제닉스로 치료받은 환자의 94%(54명 중 51명)가 예방요법을 중단했다.

가장 흔한 부작용(발생률 5% 이상)으로는 간 효소 상승(enzyme elevations), 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승(elevated levels of a certain blood enzyme), 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 등이 있었다. 

HOPE-B 임상연구에 참여한 스티븐 파이프(Steven Pipe) 박사는 “헴제닉스는 B형 혈우병 환자의 혈액응고9인자의 활성 및 지혈을 높이는 접근법과 관련한 독창적인 방식으로 FDA 승인을 받았으며, 치료 패러다임을 근본적으로 변화시킬 수 있게 됐다”고 말했다. 

더불어, HOPE-B 임상연구 책임자인 로렌스 A. 박서(Laurence A. Boxer) 교수(미시간대 소아과 및 병리학 교수)는 “많은 B형 혈우병 환자들이 출혈 위험에서 벗어나기 위해 정기적으로 혈액응고9인자를 주입해야 한다. 의사로서 B형 혈우병 환자들에게 헴제닉스와 같은 새로운 치료 옵션을 제공해, 환자들이 정기적인 주입이라는 부담감에서 벗어날 수 있게 되기를 기대한다”고 덧붙였다.

화이자, 폐질환 환자 대상 '보이는 ARS' 서비스 도입

한국화이자제약은 11월 폐암 인식 증진의 달을 맞이해, 폐 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 ‘화이자 보이는 ARS’ 서비스를 도입한다고 25일 밝혔다.

‘화이자 보이는 ARS’는 환자들이 스마트폰 화면을 터치해 손쉽게 원하는 항목을 선택하고 정보를 확인할 수 있는 환자 중심 플랫폼으로, ALK 양성 비소세포폐암 치료제 ‘로비큐아’(성분 롤라티닙)와 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 L858R 치환 변이국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 ‘비짐프로’(성분 다코미티닙)를 처방받는 폐질환 환자들을 대상으로 약제 복용 방법 및 발생할 수 있는 이상 반응과 관련한 정보를 전달하기 위해 마련했다. ‘화이자 보이는 ARS 서비스’는 11월 ‘로비큐아’ 서비스 론칭을 시작으로 12월 중 ‘비짐프로’ 서비스까지 순차적으로 확대할 계획이다. 

환자들이 스마트폰으로 ‘화이자 보이는 ARS’ 서비스에 전화를 걸면 문자로 환자 인증 링크가 전송되며, 환자들은 병원에서 제공받은 환자용 리플렛 속 인증 코드를 입력하고 개인정보 수집 및 이용에 동의한 후 서비스를 자유롭게 이용할 수 있게 된다. 환자 인증이 완료되면 환자들은 보이는 ARS 서비스를 통해 로비큐아 및 비짐프로 등 제품별로 구분된 웹페이지에서 복용 방법 및 이상반응 관리 방법 등 원하는 정보를 얻을 수 있다. 또한 ‘화이자 보이는 ARS’ 서비스는 환자들이 궁금해하던 복용 관련 문의사항을 항목별로 나누어 음성 자료 및 웹페이지 시각 자료를 통해 언제 어디서나 정보를 확인할 수 있다. 

한국화이자제약 오동욱 대표이사 사장은 “폐암 인식 증진의 달을 맞이해 폐질환을 앓고 있는 환자들이 평소 궁금했던 약제 복용 정보에 보다 쉽게 접근할 수 있게 돕고, 환자들의 일상생활 속에서 늘 함께하고자 하는 마음을 담아 이번 ‘보이는 ARS’ 서비스를 도입하게 됐다”며, “앞으로도 한국화이자제약은 환자들이 필요로 하는 부분에 귀를 기울이고, 국내 폐암을 비롯한 폐질환 환자 치료에 기여할 수 있도록 최선의 노력을 다할 것"이라고 전했다. 

한편, 로비큐아는 3세대 ALK 양성 비소세포폐암 표적항암제로, 지난 2017년 4월 FDA로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받아 우선 심사(Priority Review) 및 2018년 11월 신속 승인(Accelerated Approval)을 통해 허가를 받았으며, 국내에서는 지난 2020년 3월 12일 희귀의약품으로 지정 공고됐다. 

2021년 7월 식품의약품안전처로부터 ALK 양성 진행성 비소세포폐암 성인 환자의 치료에 단독요법으로 이전에 알렉티닙 또는 세리티닙을 1차 ALK 저해제로 치료받은 경우 또는 크리조티닙 및 적어도 다른 1개의 ALK 저해제로 치료받은 경우에 사용할 수 있도록 허가를 받았으며, 이후 2022년 5월 ALK 양성 전이성 비소세포폐암의 1차 치료제로 사용할 수 있도록 허가 확대됐다. 로비큐아는 1일 1회 경구 투여하며, 올해 9월부터 ALK 양성 비소세포폐암 단독요법(2차 이상, 고식적 요법)에 대한 급여기준이 신설됐다.

비짐프로는 2세대 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 표적항암제로, 2018년 1월 미국 FDA로부터 우선심사대상으로 지정받고 같은 해 9월 허가 받았다. 

국내에는 지난 2020년 2월 국소 진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포폐암의 1차 치료제로 허가 받았으며, 같은 해 12월 1일부터 EGFR 활성돌연변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 1차 치료에 건강보험이 적용되고 있다.

비짐프로는 이전 투약 경험이 없는 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21 L858R 치환 변이를 동반한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료에 대한 적응증을 가지고 있다.

로슈-쉼표-삼성서울병원, 메타버스 '쉼표' 개최  

한국로슈와 암 애프터케어 정책연구 기관인 사단법인 쉼표, 삼성서울병원은 암 경험자의 일상 회복과 사회 복귀를 돕기 위한 메타버스 ‘쉼표’를 지난 24일 오픈하고, 같은 날 런칭 이벤트를 성황리에 마쳤다고 25일 밝혔다. 

사단법인 쉼표가 주관하고 한국로슈와 삼성서울병원이 후원한 이번 메타버스 이벤트는 암 치료가 삶의 ‘마침표’가 아니라 잠시 쉬어가는 ‘쉼표’가 되어야 한다는 문제의식 속에서 마련됐다. 의학기술의 발달에 힘입어 1990년대까지 약 40%에 그쳤던 국내 암 환자의 5년 생존율은 현재 약 70% 수준으로 크게 높아졌다. 하지만, 우리나라 암 경험자의 사회 복귀율(Return to Work, RTW)은 2018년 기준 약 30%로 미국(63%), 영국(84%), 일본(70%) 등 다른 선진국에 비해 약 절반에 불과하다. 2021년 삼성서울병원 조주희 교수 연구팀이 암 생존자 433명을 대상으로 진행한 조사에서도 암 생존자의 24%는 암 진단 후 직장을 잃은 것으로 나타났다. 이 가운데 코로나19 이후 암 경험자 간의 교류가 제한되며, 일상 및 사회 복귀를 위한 올바른 정보와 소통 플랫폼에 대한 갈증이 높았다. 

메타버스 ‘쉼표’ 이벤트에는 약 190명의 암 경험자와 가족이 참여해 사회 복귀에 필요한 정보를 확인했으며, 정서적 지지와 안정을 얻는 다양한 프로그램이 진행됐다. 대표적으로, 삼성서울병원 암교육센터 김나연 종양전문 간호사가 ‘암 환자, 치료 후 일을 해도 되나요?’라는 주제로 암 치료 후 사회복귀를 응원하는 강연을 진행했으며, 이어 강연 내용을 토대로 참가자들이 직접 참여할 수 있는 OX퀴즈와 보물찾기 이벤트가 진행돼 큰 호응을 이끌어냈다. 

이외에도 메타버스 플랫폼에서는 전문가 심리상담 프로그램, 암 관련 제도 알아보기, 암 관련 정책 건의 게시판 등 다채로운 프로그램들이 운영됐다. 이 공간에서 암 경험자들은 치료 이후 개인의 건강 관리, 일상 복귀를 넘어 사회의 일원으로서 세상에 보다 기여하고 또 다른 암 경험자의 질병 극복 과정을 응원하고 함께할 수 있는 길에 대해 적극적으로 논의하는 시간을 가졌다. 

추후 메타버스 플랫폼에는 암 경험자의 사회 복귀를 위한 올바른 식습관 및 운동법에 대한 전문가 강의가 업데이트될 예정이며, 직장 및 대화 매뉴얼 등 분야별 지침과 안내서도 무료로 열람할 수 있도록 보완될 예정이다. 또한 암 경험자의 사회복귀를 위한 가상 면접실, 암 관련 정책 및 제도에 대해 이용자들이 자유롭게 의견을 제시할 수 있는 게시판 등 다양한 경험을 지원할 계획이다. 

삼성서울병원 암교육센터 조주희 교수는 “사회의 편견과 오해 속에서 ‘암밍아웃’이 어려웠던 암 경험자분들에게 비대면 소통 공간을 제공하고, 이들에게 공신력 있는 정보를 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”며, “향후 우리나라의 암 관리 정책 목표가 5년 생존율 개선을 넘어 치료 후 사회 복귀까지 확장되기를 바라며, 이를 위해 전문가로서 노력을 아끼지 않겠다”고 말했다. 

사단법인 쉼표 서지연 명예이사장은 “암 경험자의 증가 및 이들이 치료 후에도 일상과 사회로 온전히 돌아오지 못하는 현상은 개인에게도 비극일 뿐만 아니라 국가 차원에서도 큰 사회경제적 손실이다”라며, “암 경험자가 매년 꾸준히 증가하는 가운데, 이번 메타버스 플랫폼이 암 치료 후 일상 복귀에 도움이 되길 바란다”고 말했다. 

한국로슈 닉 호리지 대표이사는 “로슈는 치료 환경 개선에 기여하려는 ‘Beyond the pill’ 비전 아래, 환자분들의 전체 치료여정을 개선하고 이를 통해 한국사회에 헌신할 수 있는 방안을 꾸준히 모색해왔으며, 이에 이번 후원에 참여하게 됐다”며 “한국 암 경험자들이 완치를 넘어 더 큰 꿈을 꾸고, 이뤄나가실 수 있도록 한국로슈는 앞으로도 다양한 기관과 협력하며 최선의 방법을 찾아나가겠다”고 말했다.