FDA, 세포·유전자치료제 '우산형 임상' 지침 확정
상태바
FDA, 세포·유전자치료제 '우산형 임상' 지침 확정
  • 주경준 기자
  • 승인 2022.11.07 06:32
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

다양한 치료제 버전 활용 초기임상 부터 대조임상 제안

FDA는 세포·유전자치료제 개발 초기임상부터 우산형 임상과 무작위 대조시험을 권고하는 지침을 확정, 발표했다.

FDA는 4일 세포·유전자치료제 개발시 단일질환을 중심으로 다양한 버전의 제품후보군(다양한 용량 등) 연구를 권장하는 최종지침을 공개했다. 지난해 9월 FDA 마련된 초안에 대한 의견수렴과정을 거쳐, 최종 확정됐다.

치침에 따르면 특정한 질환 하나에 집중, 다양한 버전의 세포·유전자치료제를 효과여부를 살피는 우산형 임상시험(Umbrella Trial)을 개발 초기부터 진행할 것을 권고했다.

즉 다양한 질환에 대한 가능성을 살피기보다는 치료제의 다양한 버전을 활용, 특정질환에 집중되는 임상이 바람직하다는 의견을 피력한 것.

또한 기존 초기 임상은 단일군에 대한 용량증량시험을 통해 치료제 효과의 예비증거를 확보하는데 주력하나 세포·유전자치료제의 개발시에는 가능하다면 대조군을 활용한 무작위 대조임상이 진행토록 할 것을 권장했다.

1회 투약으로 완치 등 장기간의 치료효과를 제시하는 세포·유전자치료제의 특성과 관련, FDA 승인 검토시 좀 더 많은 치료효과 정보를 제공할 수 있는 방안이라고 설명했다.

1상 등 초기임상의 경우, 기존 치료제의 경우 치료 효과에 대한 최적의 용량 찾는 수준에 그치는 경우가 많으나 세포-유전자치료제의 경우, 1상부터 대조군을 활용, 장기간의 치료효과에 대한 자료검토가 이뤄질 수 있도록 권고하는 것으로 해석됐다.

FDA는 "기존 초기연구는 승인을 뒷바침하는 증거를 제공하는데 충분하지 않다며 권장된 초기임상 전략은 제품개발의 유연성과 효율성을 높이는 한편 여러 버전의 동시연구를 가능케하고 임상실패시 대체버전을 식별하도록 도움을 줄 것" 이라고 밝혔다.

해당지침은 특정 단일질환 초기단계 연구에 적용되는 지침으로 기존 치료제의 다양한 질환에 대한 효과를 살피는 바구니형 임상(Basket Trial) 등에는 적용되지 않는 다고 설명했다.

끝으로 우산형 임상의 설계와 관련 CBER과 임상승인신청에 대한 회의를 통해 충분한 논의를 진행해 줄 것을 당부했다. 



댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.
주요기사