펜넥, 제조시설 문제로 3차례 승인 도전 끝에 미국시장 입성
시스플라틴 화학요법이 유발하는 소아 고형암 환자의 이독성( 청력 등 귀손상) 예방요법 '페드마크'(Pedmark / 티오황산나트륨)가 FDA 승인을 받았다.
FDA는 20일 국소 비전이성 고형 종양이 있는 1개월 이상의 소아 환자에서 시스플라틴과 관련된 이독성 위험을 줄이기 위한 예방요법으로 펜넥(Fennec) 파마슈티컬스의 페드마크를 승인했다고 발표했다.
페드마크는 2018년 희귀의약품과 패스트랙 지정을 받아 2020년과 2021년 두차례 승인신청을 진행했으나 모두 제조시설 결함 문제로 완결된 응답서신(CRL) 받았다. 3번째 도전 끝에 승인을 받게 됐다.
승인은 간모세포종 환자 114명을 대상으로 진행한 SIOPEL 6(NCT00652132)과 시스플라틴 투약 고형종양 125명 소아환자 대상 COG ACCL0431(NCT00716976) 등 2건의 3상을 기반으로 한다. 페트마크 투약군에서 각각 청력상실비율은 39%, 44%, 위약군 68%, 58%였다.
이와 관련 펜넥은 백금화학요법은 소아의 악성종양에서 필수적이나 영구적이고 비가역적인 청력상실 등 이독성을 유발한다 며 달팽기관 섬모 등에 잔존, 세포사멸을 유도하는 백금을 중화하는 기전을 갖고 있다고 설명했다.
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