FDA가 두달반의 긴 공백기를 마치고 신약을 승인했다. 사노피의 희귀 유전질환 스핑고지질증(니만피크병) 치료제 제포짐이 FDA 승인을 받았다.
FDA는 31일 스핑고미엘리나제(acid sphingomyelinase; ASM) 유전자 돌연변이에 의해 발병하는 니만-피크병 만성형인 B형 환자를 위한 최초의 치료제 젠포짐(Xenpozyme 성분 olipudase alfa)을 승인했다고 발표했다.
젠포짐은 지난 3월 일본, 6월 유럽에서 승인을 먼저 받았으며 FDA 승인은 당초 승인목표예정일 10월 3일보다 2달 앞당겨져 승인됐다.
사노피는 2주마다 투약되는 젠포짐을 바이알당 7,142 달러에 출시할 계획이다. 미국의 환자수는 120명 미만이며 3분의 1 가량이 어린이다.
니만-피크병은 스핑고 지질증으로도 불리우는 A,B형과 다른 지질 대사이상으로 발생하는 C, D형으로 구분된다.
젠포짐은 ASM 효소제로 니만-피크병 만성형에 해당하는 B형에 대한 치료제다. A형은 출생이후 수개월내 발현되는 영아형 질환으로 증상이 빠르게 진행되어 2~3세 이전 사망한다.
B형은 그 이후 발현되는 만성형으로 보통 학령기에 발현되며 증상은 간과 비장의 비대, 운동능력상실, 성장장애, 호흡기 질환, 정신질환 증가 등이다.
젬포짐은 ASCEND 2/3상을 통해 폐능력의 개선과 간의 용적 감소 등의 개선효과를 기반으로 승인을 받았다.
올해 FDA CDER에서 하반기 승인된 첫 신약이다. 최근 7년 사이 없었던 2달 반 동안의 이례적인 신약 공백기에 마침표를 찍었다.
