FDA는 지중해 빈혈이 있는 성인과 소아환자를 위한 세포기반 유전자치료제 진테그로 (Zynteglo/betibeglogene autotemcel)를 승인했다.
다만 진테그로의 약가는 유럽에서 대서양을 건넌 후 157만 유로(한화 약 21억원)에서 도매공급가 기준 280만달러(한환 약 37억원)으로 3년만에 16억원이 비싸졌다.
FDA는 17일 적혈구 수혈이 필요한 지중해 빈혈 환자를 위한 원샷 유전자치료제 진테그로(Beti-cel)를 승인했다고 발표했다. 당초 승일목표예정일 19일 이틀 앞선 발표로 FDA 자문위원회의로 부터 만장일치 승인권고를 받아 승인이 유력시 됐다.
FDA 승인을 기준으로 유전성 망막 질환(IRD) 치료제 럭스터나와 척수성근위축증 치료제 졸겐스마 등에 이어 세번째 유전자치료제가 됐다.
진테그로는 애초 2019년 유럽 승인을 받았으나 올해초 독일에서마저 급여권 진입에 실패함에 따라 유럽시장에 철수했다. 당시 약가는 157만 유로(한화 약 21억)의 약가를 책정, 졸겐스마에 이어 두번째로 높은 약가를 기록한 바 있다.
미국시장에 출시하면서 블루버드 바이오는 "임상연구에서 입증된 강력하고 지속적인 임상 이점과 평생의료비용을 줄일 수 있는 윈샷치료제 잠재력을 (스스로) 인정해 도매약가(wholesale acquisition cost)를 280만 달러로 책정했다"고 밝혔다.
졸겐스마의 미국약가는 212만 5000달러로 진테그로가 이를 넘어섰다. 참고로 졸겐스마의 이탈리아 표시약가는 355만 6,800 유로로 전세계 각 국가에서 공식 발표하는 표시가 기준으로 가장 높다.
FDA와 블루버드의 각각의 발표에는 진테그로라는 유럽상품명 그대로 사용했다. 2015년 FDA로 부터 획기적치료제 지정시 블루버드는 렌티글로빈(LentiGlobin/개발명 BB305)이라는 미국내 별도 상품명을 활용했으나 유럽상품명 진태그로을 그대로 활용할 것으로 해석된다.
한편 전세계에서 가장 비싼 의약품은 유럽과 영국에서 승인된 오차드(Orchard) 테라퓨틱스의 극희귀질환인 이색성 백질이영양증 치료제 리브멜디(Libmeldy, atidarsagene autotemcel)다.
올해초부터 영국에서 287만 5천 파운드(한화 약 47억원) 표시가격으로 급여된다. 이후 독일, 이탈리아가 급여 결정했다. 이탈리아 표시가격은 졸겐스마와 마찬가지로 상대적으로 다른 국가에 비해 매우 높다.
이탈리아 정부 관보에 최근 발표된 공개표시가격은 4,74만 5천 유로(한화 약 63억 5천만원)다. 공장도가격은 287만 5천 유로(한화 약 38억) 정도다.
블루버드의 또다른 유전자치로제로 로렌조오일병(부신백질이영양증) 원샷치료제 스카이소나의 FDA 승인목표예정일은 9월 16일이다. 진테그로와 마찬가지로 지난해 유럽승인 받았으나 시장에서 철수했다. 진테그로보다 더 비싸게 출시될지 정도가 관심사가 됐다.
