다케다, 비정상 혈액응고 희귀신약 '세프로틴주' 허가
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다케다, 비정상 혈액응고 희귀신약 '세프로틴주' 허가
  • 엄태선 기자
  • 승인 2022.08.03 06:26
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2일 식약처 정식 허가...정맥혈전증-전격자색반병 예방도

다케다제약이 희귀질환자를 위한 신약을 국내에 공급한다.

다케다제약은 2일 식약처로부터 사람단백질씨 성분의 희귀전문약 '세프로틴주'를 정식 허가받았다. 

세프로틴주는 소아 및 성인의 중증의 선천성 단백실 C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방은 물론 치료에 효과를 인정받았다.

신약은 단밸질C 활성 모니터링이 가능한 곳에서 응고인자-억제인자 대체 요법에 숙련된 임상의의 감독아래에서 치료를 시작해야 하며 용량, 투여 빈도 및 기간은 단백질C 결핍증의 중증도, 환자의 연령, 환자의 임상적 상태 및 환자의 혈장 단백질 C 수준에 따른다. 

세프로틴주는 임상시험에서 일부 출혈이 관찰됐으며 병용 항응고약이 출혈의 원인일 수 있으나 이 약이 완전히 배제할 수 없으며 조직 프라스미노겐 활성제의 동시 투여는 tPA로 인한 출혈 위험성을 더 증가시킬 수 있다. 

헤파린 유도 혈소판 감소증, 저 나트륨 식이-신장애 환자의 경우 나트륨 과부하에 대해 면밀히 모니터링해야 한다.

약물이상반응은 121명을 대상으로 한 임상시험에서 흔하지 않게 소양성 발진, 어지러움이, 시판 후 사용에서 안절부절, 다한증, 주사부위 반응 이상반응이 보고됐다. 

세프로틴주는 임상시험에서 투여 후 약 30분 이내에 혈장 활성 단백질C 수준의 일시적인 증가를 보였으며 단백질C가 결핍된 환자에서 단백질C 보충요법이 예방적으로 제공될 경우 혈전 합병증을 예방하고 조절할 것으로 예상됐다. 

또 다른 임상의 1차 유효성 평가에서 대조군인 과거 치료법의 21건의 전격자색반병과 비교했을 때, 중증의 선천적 단백질C 결핍환자에서 신선 동결 혈장 또는 종래의 항응고제와 같은 방식으로 치료된 경우보다 이 약을 투여했을 때 더 효과적으로 치료된 것을 확인했다. 2차 평가에서도 자격자색반병 에피소드 가운데 훌륭함, 좋음 등으로 평가됐고 피부 병변 크기와 수 감소에서도 효과적으로 입증됐다. 

한편 단백질 C 결핍은 혈액의 비정상적인 응고을 일으키는 PROC 유전자 변이로 오는 희귀질환으로 경증형태의 단백질C 결핍은 200~500명당 한명, 중증의 경우 50만명에서 75만명당 한명이 발병하는 것으로 알려졌다. 신생아의 경우 팔이나 다리 혈관에 주로 혈액응고로 나타나며 그외 모든 부위에서 생길 수 있다. 



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