바이오젠의 척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자주(누시네르센) 급여 사전승인율이 6월에도 90%를 훌쩍 넘었다. 모니터링을 통해 효과를 입증하지 못한 2건만 불승인됐다.

31일 심사평가원에 따르면 6월 진료심사평가위원회가 심의한 스핀라자 사전심의 건수는 총 38건이었다. 단계별로는 신규 신청 2건, 모니터링 보고(투여유지 여부 등) 36건이 안건으로 올랐다.

이중 신규 2건과 모니터링 보고 34건이 승인됐고, 모니터링 2건은 불승인됐다. 사전승인율이 약 95%로 거의 100%에 육박하는 것이다.

SMA 유형2에 해당하는 24세 남성과 유형 3에 해당하는 30개월 남아는 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 급여기준에서 정한 3가지 조건을 모두 만족해 급여대상으로 승인됐다.

유형1에 해당하며 2021년 8월17일에 최초 투여받아 여섯번째로 투여 예정이었던 17개월 남아를 포함해 36명은 운동 기능평가 결과 직전 평가시점과 비교해 운동기능 유지 또는 개선이 확인되는 등 급여기준에 부합해 역시 받아들여졌다.

반면 투여 10차수 예정이었던 18세 남아와 역시 10차수였던 32세 남성 환자의 경우 제출된 자료로는 운동기능 유지 또는 개선으로 판단할 수 없다며 지속투여를 기각했다.

최은택 기자 다른기사 보기