정부가 '급여 관리방안 적용대상' 약제라는 새 장르를 만들었다. 사실 급여의약품은 각종 사후관리제도를 통해 이미 관리되고 있다. 그런데도 '콕' 집어서 급여 관리방안 적용대상이라는 '네이밍'으로 새 장르를 만든 건 초고가약제인 '원샷' 치료제 등장과 무관하지 않다. '고가의약품' 개념도 정립했다. 목표는 고가의약품 접근성 향상과 건강보험 지속 가능성 확보. 이를 위해 '환자 접근성 향상', '치료 효과 및 안전성 모니터링 강화', '급여 관리 강화로 건강보험 지속성 확보'라는 세 가지 방향에서 관리방향을 제시했다.

보건복지부는 이 같은 내용의 '고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여관리 강화 방안'을 20일 건강보험정책심의위원회에 보고했다. 세부내용을 정리하면 이렇다.

'고가의약품'이란?=복지부는 "국제적으로 고가(high-cost, high-priced, premium-priced) 의약품에 대한 일치된 정의는 없는 상황으로 국내 실정에 맞는 관리범위 설정이 필요했다"며, 개념화 배경을 설명했다.

구체적으로는 '높은 가격, 효과의 불확실성 등으로 인해 가격 관리 및 장기 효과 확인이 필요한 약제'  또는 '재정영향이 상당해 사용량 관리 등이 필요한 약제'로 정의했다. 

급여 관리방안 적용대상=기등재 의약품과 등재 신청 의약품을 모두 포괄한다. 대상은 '1회투여로 장기 효과를 기대하는 약제'(one-shot 치료제) 또는 '1인당 연간 소요금액 3억 이상 약제('초고가신약)'와 '연간 청구액이 300억 이상 약제'(단일성분 또는 동일효능군)다. 복지부는 "금액 기준선은 의약품 청구현황 등을 고려해 변동될 수 있다"고 했다.

고가 중증질환 치료제 환자 접근성 제고=급여평가와 협상 병행 등 신속등재, 환자단위 성과기반 위험분담제 운영, 고가약 관리 국제협력 강화 등 3가지 추진전략을 제시했다.

급여평가-약가협상 병행은 생존을 위협하는 질환 관련 약제에 적용된다. 신속한 급여평가와 사전 협상을 통해 등재기간을 총 60일(심사평가원 30일, 건보공단 30일) 단축한다는 게 목표다.

복지부는 시범사업(급여평가-협상 병행)을 실시한 뒤 본 사업(허가신청과 동시에 급여평가-약가사전협상 병행)을 추진할 계획이라고 했는데, 대상의약품을 "적절한 치료법이 없고, 기대여명이 6개월 미만인 환자의 2년 이상 생존 및 치료 효과 우월성을 입증한 경우 등"이라고 예시했다.

환자단위 성과기반 위험분담제는 환급제 일종으로 개별 환자의 약제투여 성과에 따라 제약사로부터 환급율을 달리 운영하는 새로운 모형의 지불제도다. 

복지부는 "1회 투여 치료제(one-shot) 등 고가 신약은 높은 가격‧장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 기존 평가방법으로는 비용효과성 입증에 한계가 있어서 (4월 등재된 소아백혈병치료제 킴리아주에) 환자단위 성과기반 위험분담제를 시범 도입했고, 후속 고가 신약(척수성근위축증, 망막색소변성증 치료제 등) 등재를 위해 확대 적용이 필요하다"고 했다.

대상 항목은 시범운영 결과를 토대로 점진적으로 확대한다. 유형은 '1회 투여 치료제' 또는 '연간 1인당 소요비용 3억원 이상 약제', 2가지로 나뉜다. 복지부는 이후 환자단위 성과기반 위험분담제 효과를 평가하고 제도를 보완하기로 했다.

고가약 관리 국제 협력과 관련해서는 '국제 호라이즌 스캐닝(Horizon Scanning Initiative)'을 추진하기로 했다. 복지부는 "다른 나라들과 협조해 약가 정보 공유, 공동 구매 등의 협력체계를 구축해 고가 신약에 대한 가격 협상력과 구매력을 동시에 갖춤으로써 고가 혁신 신약에 대한 국민 접근성을 향상시킬 필요가 있다"고 했다.

구체적으로는 새로운 의약품 DB를 개발하고, 정보 공유를 통해 최종적으로 약가를 낮추기 위한 협력 모델을 구축한다는 계획이다. 해외의 경우 이미 네덜란드, 아일랜드, 스위스, 덴마크, 포르투갈, 노르웨이, 벨기에, 스웨덴 등 유럽 8개국(2021년 기준)이 참여해 첨단바이오의약품 대상 과제를 진행 중이다. 복지부는 "유럽 호라이즌 스캐닝을 모델로 대만, 호주, 캐나다 등 유사 제도 국가와 국제협력을 추진할 것"이라고 했다. 

치료효과·안전성 모니터링 강화=고가약 사후관리를 위한 자료수집체계 구축, 약제 사용 후 중단기준 주기적 검토 및 개정, 사용량-약가 연동 제도 개선 등 3가지 과제가 제시됐다.

고가약 사후관리를 위한 자료수집체계의 경우 킴리아주를 대상으로 현재 사후관리 및 자료수집 시범사업이 진행되고 있다. 추진절차는 방안 마련→전산 자료수집 시스템 구축(환자별 등록)→약제별 성과 및 사후관리 활용→시범사업 기반 대상 확대 등으로 돼 있다.

복지부는 "(중장기적으로는) 후속 고가 신약 대상으로 본사업 추진을 거쳐 식약처 시판 후 장기추적과 연계해 국가 레지스트리를 구축할 계획"이라고 했다.

이와 관련 심사평가원은 가칭 '신약 사후관리에 관한 기준 및 절차'(심평원장 공고)도 마련하기로 했다. 이 공고에는 목적, 적용대상, 사후관리 방안, 미제출 시 패널티 등이 포함된다. 복지부는 "(중장기적으로는) 사후관리 및 정보수집의 안정적 환경 구축 후 권리 제한 및 의무 부과 측면을 고려해 건강보험법령에 근거 규정을 마련할 것"이라고 했다.

약제 사용 후 중단기준의 경우 척수성근위축증 치료제인 스핀라자(1인당 연간 3.2억 소요, 2020년 기준)에 이미 중단기준이 운영되고 있다. 복지부는 "시간 경과에 따라 임상적 근거가 변동되고, 내·외부에서 기준 개정에 대한 요구가 증대하고 있으므로 고가 신약의 투여 중단 기준에 대한 주기적 검토가 필요하다"고 했다.

구체적으로는 고가 신약 사전승인 및 평가자료, 청구 경향 모니터링(예, 전년대비 130% 증가된 경우), 외국 가이드라인 등을 검토해 급여기준 개정이 필요한 약제를 선정, 선제적으로 검토한다. 

또 사전승인 자료 및 청구경향 모니터링, 외국 급여기준 동향 변화, 임상적 유용성 자료 축적에 따라 급여 기준 재설정이 필요한 약제 선정 등 로드맵과 함께 주기적 기준 검토 체계를 마련한다. 예시로는 미국의 Aetna(매년 리뷰 및 업데이트)를 거론했다.

사용량-약가 연동제도의 경우 현재 진행되고 있는 연구용역을 토대로 개선작업이 이뤄진다. 골자는 고가의약품 관리를 위한 최대 인하율(10%) 규정 개선, 청구금액 증가율과 증가액을 고려한 인하율 참고산식 개발, 사용량-약가 연동 협상 대상 선정을 위한 선정·제외 기준 개선 등이다. 

특히 고가의약품 사후관리 강화를 위해 약품비 지출 구간별 인하율 차등화 등 최대 인하율 개선안을 마련하기로 해 주목된다. 최대인하율과 관련해서는 일본 50%, 대만 및 프랑스 미규정 등 2개 사례를 언급하기도 했다. 

중장기적으로는 사용량-약가 연동 관리 단위 확대를 검토하기로 했다. 성분군, 효능군, 제약사 단위로 확장 등 거시적 약품비 관리 기반을 마련하는 게 주된 내용이다. 또 해외 사례 검토를 통한 제도 확대 청사진도 마련하기로 했다. 구체적으로는 '프랑스, 이탈리아 등 약품비 총액 관리 국가의 사례 검토를 통한 발전방향 마련'이라고 적시했다.

급여관리 강화를 통한 건보 지속가능성 확보=고가약 사전승인제도 기반 구축, 경제성평가 생략제도 개선, 외국약가 조정가 참조기준 개선 및 추진 등 3가지 세부과제가 제시됐다.

고가약 사전승인 제도 기반 구축의 경우 체계적인 운영방안 마련을 위한 연구를 추진한다. 이를 통해 고가 신약 사전승인 적용 여부 표준운영절차(SOP)를 마련한다는 계획이다. 또 고가 신약 사전승인 자료 활용을 통한 급여기준 개선 등 환류를 위해 고가약 모니터링 시범사업도 추진한다. 사전승인 자료를 활용한 사후 모니터링도 체계화한다. 

경제성평가 생략제도의 경우 부분 개선 및 연구용역을 추진하기로 했다. 구체적으로는 경제성평가 생략 가능 약제를 ‘대상 환자가 소수’인 약제로 제한하고, 재정영향이 큰 약제들은 비용효과성 평가를 실시하도록 한다. 복지부는 "연구 용역을 통해 구체적인 평가방법론 등을 마련할 계획"이라고 했다.

사후관리 방안도 마련한다. 복지부는 개선방안으로는 ▲경제성 평가로 비용효과성을 평가한 약제가 아니므로 일정기간 이후 재정 영향 등을 고려해 경제성을 재평가 하는 방안 ▲일부 단일군 임상으로 효과 인정된 약제의 경우 효과의 불확실성을 고려해 추후 임상효과 확인 후 가격을 조정하는 방안 ▲경제성평가 면제 대상을 임상적 유용성 등급에 따라 세분화(프랑스 사례) 해 등급 수준이 낮은 경우 경제성평가 대상으로 평가 방법 변경 등을 예시했다.

경제성평가 생략제도 효과평가도 실시하기로 했다. 외국약가 조정가 참조기준 개선의 경우 현재 약가제도 관련 민관협의체 실무작업반(워킹그룹)에서 논의가 이뤄지고 있다. 

산출식의 투명성, 명확성 제고를 위해 구성 항목, 참조국가 등의 타당성을 검토하고 제약계 수용성을 제고하기 위한 과정이다. 복지부는 "약제군별(만성질환, 노인성 질환 등)로 특허만료 의약품 등의 약가 수준을 외국과 비교해 정기적으로 조정하는 데, 개선된 외국약가 조정가 참조기준을 적용할 계획"이라고 했다.  

향후 계획=복지부는 "각 과제별 세부 추진방안을 마련해 시행하고, 필요시 건정심 보고 및 제2차 건강보험종합계획(2024~2028)에 반영할 예정이다. 세부 추진방안 마련 및 시행을 위한 실무인력 추가 배치 등도 추진한다"고 했다. 

또 "고가 중증질환 치료제 급여화 기준 설정을 위한 논의 시작도 검토할 계획"이라고 했다. 쟁점 등에 대한 심층 검토와 사회적 공론화 등 충분한 논의가 필요하다는 건강보험정책심의위원회 소위원회 요청사항에 따른 것이다. 

한편 2022년 1월1일 기준 급여의약품은 총 2만5047개, 전년도 청구액은 총 21조3094억원으로 집계됐다. 이중 1인당 연간 소요비용이 3억원 이상인 고가의약품은 15개(성분 10개)로 청구환자 수와 총 청구액은 각각 288명과 1086억원이었다. 환자 1인당으로 보면 연간 평균 3억8천만원이 소요됐다.