리듬(Rhythm) 파마슈티컬스의 유전성 비만치료제 '임시브리'가 바르데-비들 증후군 적응증에 대해 16일 FDA 승인을 받았다.
임시브리(Imcivree/세트멜라노타이드)는 2020년 유전질환인 POMC,PCSK1, LEPR 결핍으로 유발된 비만환자의 체중관리를 위한 치료제로 승인 받은 멜라노코르틴 4 수용체(MC4R) 작용제다.
바르데-비들 증후군은 상염색체 열성으로 유전되는 희귀질환으로 과식증과 몸통비만, 망악의 진행성 색소침착성 변성, 기형, 신부전증을 증상으로 갖으며 임시브리는 체중관리를 적응증으로 한다. 바르데-비델 증후군 환자 대부분 일생동안 비만문제를 겪는다.
모든 비만관리 적응증은 6세 이상의 어린이와 성인이다. 또 이번 적응증 확대와 함께 POMC , PCSK1 또는 LEPR 결핍여부를 즉 투약환자군 확인을 위한 진단기기도 함께 승인됐다.
반면 함께 승인 신청한 알스트롬 증후군에 대한 승인은 거부됐다. FDA의 완결된 응답서신(CRL)관련 구체적 내용은 공개하지 않았다.
알스트롬 증후군은 ALMS1 유전자 변이에 유발되는 유전성 희귀질환으로 역시 비만을 특징으로 한다. 다만 시력과 청력의 장애, 신기능 장애 등 질환의 진행 속도가 느리다는 특징을 갖고있다.
임시브리는 흔하지 않으나 독특한 부작용을 갖고 있는 약물이기도 하다. 첨부문서 이상반응 첫번째 문단에 남성과 여성 모두에서 성적 흥분이 유발돼 지속된다.
한편 유전성 비만치료제로 개발중인 LG화학의 ‘LB54640’이 ‘POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증’ 비만치료를 위한 희귀의약품으로 같은 날인 16일 지정됐다.
‘LB54640’은 2020년 9월 ‘LEPR(렙틴 수용체) 결핍에 의한 비만치료를 적응증으로 희귀약 지정을 받은 바 있다. 임시브리의 잠재적 경쟁약물로 주사제형인 임시브리와 달리 경구치료제로 개발되고 있다.
